「臺灣罕見疾病藥品大未來」

臺灣21家孤兒藥廠類股新尖兵 瞄準罕藥藍海

撰文記者 彭梓涵
日期2021-04-15
首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇各界專家合照

「罕病法」立法逾20年,臺灣成為全球第五個立法保障罕見疾病的國家。3月23日,由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會――首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇,邀請國內專研罕病醫師、4家專門研發孤兒藥廠分享其在該領域經驗與見解。

撰文、攝影/彭梓涵、李林璦


近10年來,得益於美國FDA持續頒發多種審查措施,激勵行業投入罕見疾病藥物開發,孤兒藥在FDA獲批的新興療法中,比例逐年上升。2020新冠疫情年,總計批准了53款創新藥,獲得孤兒藥資格的新興療法,批准數目達32項,佔全年獲批新藥的60.4%,創下了10年新高。

臺灣罕藥開發公司迅速成長,對臺灣而言,新藥開發資源有限,因法規與行政流程的優惠,孤兒藥也成為臺灣新藥開發重要策略選項之一。

臺灣孤兒藥產業,有超過21家藥廠透過美國FDA孤兒藥的快速通關方式發展。至今已有中橡、智擎、中裕,3家藥廠,3款孤兒藥取得藥證上市。

3月23日,由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會――首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇,邀請國內專研罕病醫師、4家專門研發孤兒藥廠分享其在該領域經驗與見解。

臺大醫院 基因檢測接軌治療

啟動「台灣遺傳性視網膜退化計畫」

論壇首先由中國民國視網膜醫學會秘書長、臺大眼科部主治醫師陳達慶,以「台灣遺傳性視網膜退化計畫(TIP)-基因檢測平台與早期接軌治療」為題分享,他表示視網膜位於眼球底部,是由感光細胞、視網膜色素上皮細胞(RPE)等細胞組成,而感光細胞屬於神經系統,在人體無細胞再生能力。

他指出,眼科中最難處理的是基因性的病變,因為其受多個基因突變影響,不僅如此,許多眼科疾病好發於青少年時期,會大大影響患者生活。

而近年因為顯微手術可行、基因治療發展蓬勃,數個致病基因有對應的藥物,正在進行研發、臨床試驗。他也認為遺傳性的眼科疾病,在治療上最困難的還是疾病診斷,因此需要很好的工具,進行疾病的診斷與分類。

陳達慶說,臺大醫院6、7年前啟動台灣遺傳性視網膜退化計畫,採取美國醫學遺傳學會(ACMG)指引,並對病人進行全基因體的次世代定序(NGS)分子與臨床診斷。

目前已完成700個家族列案。他則認為,在這樣的架構下,當實驗室研究資訊足以成為藥物標的開發時,就會有機會進入產業界變成產品,產品最終又會回歸醫院,進行臨床試驗,它會形成一個循環,最後開發出的產品讓病患使用。

而臺大累積的臨床數據,發表在國際,可以讓更多國際藥廠、臨床試驗,了解臺灣有甚麼樣的病人、甚麼樣的需求,未來有助於病人接軌治療。


臺大眼科部主治醫師陳達慶認為遺傳性的眼科疾病,在治療上最困難的還是疾病診斷,因此需要很好的工具,進行疾病的診斷與分類。

臺廠攻罕病藍海 四藥廠現身說法

• 藥華醫藥»真性紅血球增多症

藥華醫藥醫學長秦小強博士則以「早期血癌罕病新契機――真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題,分享藥華藥從開發新一代長效型干擾素――P1101 (Ropeginterferon alfa-2b)新藥的歷程。秦小強指出,PV是一種罕見、慢性的骨髓增生性腫瘤,甚至危及生命,目前並沒有治療方式能夠徹底根治。

根據P1101治療PV的5年臨床3期數據顯示,81.8%的PV患者可維持血容比小於45%,在治療5年後有72.6%患者達到完全血液反應,並大幅將等位基因負擔從37.3%降低至7.3%,亦可降低發展為惡性腫瘤的風險,各指標均顯著優於對照組(對照組為以Hydroxyurea (HU)治療)。

秦小強表示,P1101取得歐盟、臺灣、以色列等多國PV藥證,目前也正在申請美國與南韓藥證,並於臺、美、韓、日、中展開上市行銷準備,同時P1101也進一步擴大適應症,其中用於治療原發性血小板過多症(ET)已展開全球多國多中心的臨床3期試驗,期盼能造福更多病患。


藥華醫藥醫學長秦小強分享藥華藥從開發新一代長效型干擾素――P1101(Ropeginterferon alfa-2b)新藥的歷程。

• 仁新醫藥»眼科疾病斯特格氏症

仁新醫藥黃先龍副處長,則分享公司在開發LBS-008用於治療老年性乾性黃斑部病變(AMD)與罕病斯特格氏症(Stargardt Disease)的經驗。

黃先龍說,乾性黃斑部病變與斯特格氏症這兩種眼疾病變,都是視網膜大量累積有毒物質脂褐素(A2E)而造成,且目前無藥可醫。

而斯特格病變的A2E形成與累積,主要是受ABCA4基因突變影...