近年有為數不少的藥物並沒有進行Phase3(或大規模的Phase3)，即通過美國FDA的上市許可。

如應用在重大、致死、罕見、或尚無良好療法的疾病上，且已有足夠的臨床證據顯示藥物的優越性者。

台灣究竟有哪些新藥的Phase3是可能被省略的呢？

文/張立群

台灣投資市場對新藥開發的印象多停留在人體臨床需要Phase1、Phase2、Phase3按步就班的完成；然而，近年有為數不少的藥物並沒有進行Phase3 (或大規模的Phase3)，即通過美國FDA的上市許可。

以2013年為例，跳過Phase3直接取證的藥物便有5項：Imbruvica (Pharmacyclics)、Pomalyst (Celgene)、Revlimid (Celgene)、Valchlor (Celgene)、Xgeva (Celgene)。

省略Phase3需要訴求上的正當性，如應用在重大、致死、罕見或尚無良好療法的疾病上，且已有足夠的臨床證據顯示藥物的優越性。

此處的優越性並不一定是亮眼的數據，以目前仍沒有良好療法的「套細胞淋巴瘤」為例，Revlimid便以Phase 2-134人26%的反應率(Response Rate)，取得治療該疾病的新藥藥證。

突破性療法大幅提前藥物上市時間

過去，美國有3種加快藥物上市的途徑：Fast Track (快速通道)、Accelerated Approval (加速批准)、Priority Review (優先審查)。2012年7月9日， FDA另闢了一條更快速的通道- Breakthrough Therapy (突破性療法，簡稱BT)。

BT可視為是Fast Track的加強版，大幅縮短新藥開發的時間，目前透過BT上市的4項新藥，自取得BT資格到FDA許可上市，僅歷時4.5個月～10個月(見表一)；2013年取得BT資格的29項候選藥(4項已上市)，估計皆可在2015年底前取得藥證。

截至2014年3月，FDA藥品/生技藥品評估與研究中心(CDER/CBER)收到159項申請，已同意41項(佔比25.8%)，拒絕87項(佔比54.7%)，31項審議中(佔比19.5%)。（見圖一）

「抗癌」又為BT的最大宗，已取得BT資格的抗癌藥有12項(佔比29.3%)，多數為小分子藥物。

就投資市場而言，此一事件的影響有二：(1) 新藥公司的股價主升段與末升段通常在Phase3～NDA期間，省略Phase3，隱含股價漲的更急。(2) 市場勢必聯想：台灣究竟還有哪些新藥的Phase3是可能被省略的呢？

浩鼎、國鼎、生控基因、醣基

中裕用於HIV的TMB-355靜脈注射劑型，開...