哪些新創公司將成為未來10~20年間，生醫領域裡舉足輕重的要角？美國FierceBiotech 公布了2019年度15家值得關注的生醫新創公司，除了開發癌症與罕見疾病療法的公司外，包括開發傳染病、神經退化性疾病等療法的公司也上榜。

撰文/巫芝岳

9月24日，FierceBiotech網站連續第17年公布了年度15家值得關注的生醫新創公司，在這份名為FierceBiotech's 2019 Fierce 15的榜單中，值得注意的是，今年上榜的新創公司覆蓋領域更為廣泛，除了開發癌症與罕見疾病療法的公司外，也包括開發傳染病、神經退化性疾病等療法的公司。

FierceBiotech預測，這些公司很有可能成為今後10~20年間，生醫領域裡舉足輕重的新創能量。以下為今年上榜的15家新創公司(依公司名稱字母序排列)：

Anthos Therapeutics
成立年分：2019年
主要研發項目：治療多種心血管疾病的創新療法

Anthos Therapeutics在今年2月獲黑石生命科學公司(Blackstone Life Sciences)投資2.5億美元。該公司主打從諾華(Novartis)獲得的抗體藥物MAA868。

MAA868是一款抗凝血因子XI/XIa的單株抗體，目前已完成臨床前和臨床一期研究。試驗證實，MAA868不但能防止血栓形成，且造成患者出血的風險小，更重要的是，患者每月只需接受一次治療，血栓生成的風險就可顯著降低，因此，該藥物有望提高患者的遵囑性。

Black Diamond Therapeutics
成立年分：2015年
主要研發項目：新一代「不定腫瘤類型」的標靶治療

Black Diamond Therapeutics在今年1月完成了8,500萬美元的B輪募資，該公司的技術平台旨在尋找會導致癌症的異位基因突變(Allosteric Mutations)。這些異構突變並不會發生在受體蛋白活化酶的活性位點，而是會透過影響蛋白質的整體構型，來讓蛋白活化酶不再需要配體結合也能活化，進而傳導生化訊息，導致癌症發生。

Black Diamond的技術平台能從大量的基因序列中，根據特定的演算法，發現具有致癌能力的基因突變，分析這些突變後，可將作用機制或結果相同的突變歸類，再針對他們開發抑制劑，便能使藥物有辦法同時抑制多種基因突變。目前，該公司的產品線包含5款研發中的療法，其中兩款抑制劑標靶，分別為EGFR和HER2受體上出現的突變。

Casma Therapeutics
成立年分：2018年
主要研發項目：利用细胞自噬能力清除累積在細胞內的「廢物」

Casma Therapeutics在2018年5月獲得了5,800萬美元的A輪募資。該公司的技術平台是利用細胞本身的自噬功能，來治療肌肉、肝臟、發炎與神經退化性疾病。

「自噬作用」是細胞清除體內受損或不需要的蛋白質的天然機制，Casma Therapeutics深入探討了自噬作用中的多個驅動因子，並發現了可影響這些驅動因子的標靶，透過這些標靶，就能選擇性地影響自噬作用的發生，幫助細胞清除特定的致病蛋白質，或細胞「廢物」。

該技術可應用於治療例如罕見疾病「溶酶體貯積病」等，因為溶酶體分解特定分子功能異常，而導致有毒物質累積在細胞中的疾病。

此外，該療法也可望用於治療於帕金森氏症等，大腦組織中會累積有毒蛋白的退化性神經疾病。目前該公司已獲得Michael J. Fox基金會的研究基金，用於開發帕金森氏症療法。

Celsius Therapeutics
成立年分：2017年
主要研發項目：結合單細胞定序與機器學習尋找致病基因

Celsius Therapeutics去(2018)年剛完成6,500萬美元的A輪募資，今年又與楊森(Janssen Biotech)達成協議，合作開發預測藥物反應的生物標記(Biomarker)。

該公司的研發模式，是透過對患者的組織進行單細胞RNA定序，然後使用機器學習與人工智能，分析所產生的大量數據，藉此找到致病基因。

由於許多疾病的發生，可能是因不同種類細胞間的相互作用，或是聯合的功能障礙所導致，傳統的基因定序所檢測的是多個細胞的平均值，因此可能無法檢測到這些細節變化。

單細胞RNA定序的方式，能夠提高檢測的解析度，得到每個細胞的基因表達與變化訊息，再結合機器學習，便能發掘更多潛在的治療標靶。目前該公司主要的研發項目，包括對發炎性腸道疾病(Inflammatory Bowel Disease, IBD)、非小細胞肺癌、黑色素瘤患者的組織定序與篩選。

Confo Therapeutics
成立年分：2015年
主要研發項目：用於治療纖維化、代謝和神經退化性疾病的G蛋白偶聯受體(G Protein-C...