2017年12月，強生(Janssen)與南京傳奇生物簽下了其針對多發性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)共同開發、生產和銷售LCAR-B38M療法的全球戰略合作協議。強生支付了3.5億美金首付款以及後續里程碑付款，創下了中國有史以來，藥物對外授權首付款最大金額紀錄。近期，國內知名投創圈StarFire 俱樂部邀請到南京傳奇生物母公司南京金斯瑞生物科技首席戰略官朱力博士蒞臨演講，分享南京傳奇如何從開發到授權強生的傳奇。

2017 年，美國 FDA 分別批准了針對淋巴瘤和白血病的兩款CAR-T 藥物首次上市，2017 年因此被稱為全球「細胞治療元年」，自此，CAR-T 細胞免疫療法也成為人類戰勝癌症的新希望。

CAR-T療法從患者體內分離獲取T淋巴細胞，在實驗室中進行基因修飾後再打回患者體內，讓經修飾的T細胞將長期存在於患者體內，能持續地殺滅癌症細胞。

全球 CAR-T 療法在血液瘤領域已經取得巨大進展。但在血液疾病的三大類惡性腫瘤中，目前，對於難醫治的「多發性骨髓瘤」(Multiple Myeloma, MM)尚無 CAR-T 藥物上市。

不過，2015年成立於中國南京的南京傳奇生物，旗下LCAR-B38M療法靶向「B細胞成熟抗原」(B-Cell Maturation Antigen, BCMA)的CAR-T療法，對於復發的患者來說，可能是治癒的有力武器。

近期，國內知名投創圈StarFire 俱樂部邀請到南京傳奇生物的母公司南京金斯瑞生物科技(1548.HK)首席戰略官朱力博士蒞臨演講，娓娓道來南京傳奇如何從LCAR-B38M開發到授權強生(Janssen)高達3.5億美金預付款的傳奇。

中國有史來

藥物授權首付款最高紀錄

2017年6月，在美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上，南京傳奇發表其利用CAR-T技術在治療復發性或耐藥性多發性骨髓瘤病人的一期多中心臨床試驗數據，達到100%的客觀緩解率，成為該年ASCO會議的一大話題。

研究數據顯示，該項研究挑選了35名復發性或耐藥性的多發性骨髓瘤患者，接受LCAR-B38M治療2個月後，客觀緩解率(ORR)高達100%，33名患者(94%)獲得臨床緩解，明顯的顯示骨髓瘤臨床得到緩解(CR或VGPR)。

朱力表示，這一項臨床成果，馬上吸引了許多跨國藥廠進一步洽談，但一開始都是帶著懷疑的態度。

朱力說明，因為多發性骨髓瘤是一種複製性(Clone)漿細胞異常增殖的惡性血液系統腫瘤，多發性骨髓瘤內的漿細胞會轉變成癌細胞，又不斷Clone生長，引起骨髓瘤多處疼痛、貧血、腎衰和復發性感染。

雖然目前對於多發性骨髓瘤的治療有些抗體藥物，但耐藥復發與長期服藥後的不良反應仍無法解決，迄今，在醫學上是無法治癒的。

當時J&J旗下Janssen負責癌症藥物研究的研發人員，懷疑之後，說服了南京傳奇的首席科學官范曉虎去Janssen演講，將相關的資料展示給高層看過。

約一個月後，Janssen出動多位包括研發、市場、法規部門擁有決策權的高層，總計有20多人親往南京進行訪查，「當時南京傳奇卻只有19人，」朱力笑說。

Janssen的團隊還花了兩天的時間，不僅仔細瀏覽研究資料，還親自到臨床合作單位和參與合作的醫生和病人進行訪談，仔細研究每一個病例。