6月中旬，美國的生物醫藥數據公司DealForma公開了過去十年間，基因療法領域中的研發合作、企業併購和研發授權協議等募資活動的統計結果。隨著多項基因療法通過歐、美審核，以及各大藥商積極在此領域的布局動作，基因療法不但逐年獲重視，更預期將在近兩年有爆發性的成長。

今年(2019) 6月初，藍鳥生技(Bluebird Bio)的基因療法Zynteglo獲歐盟委員會核准用於治療輸血依賴性β型地中海貧血；諾華(Novartis)的重量級基因療法Zolgensma，亦獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准用於脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者治療。

此外，還有多家大型藥商也透過併購或尋求研發合作等形式，開始在基因療法領域布局。這些跡象皆顯示，基因療法近年正邁入蓬勃發展的新階段。

基因療法在1990年首次被應用於人體，雖然一開始沒有發生重大的安全性問題，但當時許多關於其療效與安全的問題，卻一直為許多人存疑。

1999年，一位在臨床試驗中因免疫反應過度而死亡的男童案例，讓人們對此療法的種種未知產生極大的注目，各界也因此更嚴加審視。

不過，近年來基因療法在研發與臨床試驗上逐漸突破各瓶頸，且隨著Zolgensma、Zynteglo等藥物的審查通過，並同時為該領域帶來更多的關注以及大量資金投入。

集中三大疾病領域

精神科．眼科．癌症

6月中旬，美國的生物醫藥數據公司DealForma公開了過去10年間，基因療法領域中的研發合作、企業併購和研發授權協議等募資活動的統計結果...