跨國藥廠的新藥開發是一場生死戰的競爭，其研發方向也牽動著生技新藥開發的趨勢與走向，全球生技界無不翹首注目！本刊特別收集了美國分析師所選出最有可能的贏家清單，其中可見各跨國藥廠無不卯足資金與資源，投注在這場晚期階段新藥豪賭的生死戰。而最終誰將成功成為十大黑馬，將是全球新藥開發業的有趣盛事，也非常值得觀察。

編譯/何育慧

過去，美國分析家在晚期開發階段的藥物中，尋找可能的超級明日之星時，一般會僅就最高銷售預估額做評斷，因此，常選出的可能是連開發者都認為是場豪賭（極高風險、高報酬）的藥物。

例如，之前solamezumab和bapineuzumab等新藥雖然獲選，但最後失敗。許多部落客當時就甚有先見之明地考慮到風險過高的問題，懷疑有多少這類高風險藥物能過關。

僅考慮高額銷售量也是有欠深思熟慮，因為有的分析師會將銷售額灌水。

今年，美國分析師將「十個失敗的超級暢銷藥」奉為金科玉律，將過高風險、有太多不確定性的藥物排除清單之中。

不過，Solanezumab因為再次進入三期臨床藥物試驗，重回樂透名單中，Eli Lilly（NYSE：LLY）公司願意持續大筆挹注研究經費的solanezumab，是用於治療在醫學界仍是謎團的疾病─阿茲海默症。假使最後真的成功，所帶來的效益將勝過本文所列大部分甚至全部的藥物。

但至今，Eli Lilly仍不斷在阿茲海默症的治療上開發上失敗。不管是semagacestat或solanezumab藥物計畫，或是收購Amyvid(一種不知道對Eli Lilly有什麼幫助的影像診斷試劑）的決定，都讓Lilly看起來有些衝動而不切實際。

雖然Eli Lilly在有明星潛力的糖尿病藥物dulaglutide獲得良好成果，但其安全性等問題仍存在疑慮。不過，不管化學新藥或蛋白新藥，所有新藥開發的研究過程都是賭局一場。但假如沒有太大安全性問題而且又有良好療效，通常可以合理推測此藥將改變標準療法並大發利市。

以下本文所列藥物的評選標準，都是過去FDA從未核准過的全新計畫。因此，論及某些實驗中的組合藥物時，標準可能稍微不嚴格。此外，若只是增加新適應症應用的新藥也不在此列。

下述就是美國分析師所選出最有可能的贏家清單，當然，最終誰將成功成為十大黑馬，將是美國藥業的有趣盛事，也非常值得觀察！

Sofosbuvir, Gilead

藥物：Sofosbuvir

疾病：C型肝炎（Hepatitis C）

公司：Gilead（Nasdaq:GILD）

預估銷售峰值：Sofosbuvir的預估銷售高峰以10億為單位計算，巴克萊國際銀行訂在近40億美金；而EvalutePharma公司則依市場分析師所估的平均值，訂於74億美金左右，這使得Sofosbuvir成為眾多開發晚期產品線裡，以及法規界中最被人看好的藥物。此外，FDA將於12月前決定Gilead針對Sofosbuvir提出的新藥申請（NDA, new drug application）。

消息：Gilead所打造將成為C肝標準療法的新藥，將會在幾個月內通過審查。屆時，長期觀測家將會回想起當時Gilead公司出人意表地同意以110億美金買斷pharmasset，主要就是為了這個新C型肝炎藥物，而且Gilead公司持續令業界吃驚地呈現極佳的三期臨床效果，證實這是個極具價值的藥物。

目前的C型肝炎最佳療法是Vertex的Incivek和默克的Victrelis，除非病人真的無法承受，不然這兩個藥物基本上都要搭配會造成嚴重副作用的干擾素，Sofosbuvir的問市可望將現行的雞尾酒療法中的干擾素用量大大降低。此外，Gilead公司後續還有一個和GS-5885搭配的組合藥物方案，這會讓Gilead再往前跨出一大步。

有其他競爭者嗎？有的。AbbVie宣稱其組合藥物（ABT-450/r + ABT-267 + ABT-333）可與市場上的領導藥物競爭，其他公司如必治妥-施貴寶，也各有對策。為了取得最大利益，Gilead無視必治妥-施貴寶的挑戰，於三期試驗中，以自家藥物GS-5858做搭配。

Gilead這樣凌厲的策略在市場是否奏效也即將揭曉。如果必治妥-施貴寶的daclatasvir和Gilead的Sofosbuvir都能上市的話，運用於棘手病人的藥品仿單標示外組合使用（Off-lable combo use）將值得期待。

Nivolumab, Bristol-Myers Squibb

藥物：Nivolumab

疾病：癌症免疫療法

公司：必治妥−施貴寶（NYSE：BMY）

預估銷售峰值：分析師公布Nivolumab和突破性新藥Yervoy的銷售高峰值落在60億美金左右，Bernstein市場研調公司的Tim Anderson資深分析師保守預估為40億美金，但仍是領先其他競爭藥物。

消息：2年前在美國臨床癌症學會，交易商還在到處物色新的免疫療法計畫，今年夏天在芝加哥大型癌症會議中，Nivolumab本著多年的耕耘，挾第一輪的人體試驗結果，呈現顯著改進存活期的成果，驚艷登台！

儘管哪個藥物將為龍頭仍未明，但必治妥-施貴寶的治療法已經呈現驚人的效果，依據一期臨床研究的長期結果，必治妥-施貴寶宣稱Nivolumab將以黑色素瘤的突破性藥物成名，研究證明此針對PD-1的藥物在四期黑色素瘤病患中，帶來有效成果，且優於必治妥-施貴寶的首個免疫療法Yervoy，Yervoy只有5～10%病患有腫瘤萎縮效果，但新的免疫療法可使近1/3病患的腫瘤萎縮。

必治妥正努力尋找Nivolumab的任何可能療效，目前已有6個晚期臨床研究正進行，包含針對黑色素瘤、肺癌和腎臟癌的快速審核案，如果試驗結果仍如早期結果般有效，這將成為必治妥-施貴寶的一座新靠山。

Ibrutinib, Pharmacyclics and Johnson & Johnson

藥物：Ibrutinib

疾病：癌症

公司：Pharmacyclics（NASDAQ：PCYC）與嬌生（Johnson & Johnson）（NYSE：JNJ.）

預估銷售峰值：高盛集團在追蹤Pharmacyclics公司時，預測Ibrutinib銷售額可達60億美金，另一群分析師看法亦與此相去不遠，包含有些分析師還在過去12個月中持續提高預估值，就算Ibrutinib的市場沒這麼大，僅一半的銷售量仍是大有前景。

消息：現今癌症用藥研發自成一格，只要針對藥物提出療效證明及適當安全性資料， FDA通常就可以接受。針對Bruton酪胺酸激酶(Bruton's tyrosine kinase,...