第2期周報/本周報由《基因慧*環球生技社》兩岸聯合發行

【精準醫療週報】Top 10孤兒藥;一周8起投融資聚焦創新療法

撰文環球生技
日期2018-05-21
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圖片來源:網路

導讀:

①科學:重複性刺激大腦打消自殺念頭;聚焦腸道菌群(可誘發白血病、可抑制大腦免疫細胞);RNA注射轉移記憶。

②政策:愛滋修法通過;健保疑似藥品療效不等通報管道啟用;中國藥監局藥監局批准註冊107個醫療器械產品。

③產業:FDA 批准5款新藥;鐿鈦牙材攜手Zimmer前進中國;盛弘併躍獅;區塊鏈+AI建立基因數據平臺。

④創投:8家公司共攬逾 $2億融資;聚焦技術驅動的創新療法。

⑤活動:BioTaiwan 2018 亞洲生技商機高峰論壇;BIOtech Japan 2018

風向標快訊

2017年,TOP10 孤兒藥合計銷售額290.66億美元,約占孤兒藥市場的23.44%,這10個藥物來自8家公司,其中必治妥施貴寶(BMS)和賽基(Celgene)各有2個,羅氏、諾華、默沙東、艾伯維、Vertex、Alexion各有1個。羅氏的 Rituxan 銷量達首位:2017年全球銷售額74.1億美元。

本周明日之星

  • Beam Therapeutics

定位:首家利用CRISPR單鹼基編輯技術開發全新療法的公司

亮點:本周獲得著名資本 F -Prime Capital Partners 與 ARCH Venture Partners $8700萬美元的A輪融資

詳見:http://www.gbimonthly.com/2018/05/24262/

一周頭條

FDA批准首個偏頭痛預防性療法

FDA 5月18日宣佈,批准安進(Amgen)的Aimovig(erenumab-aooe)預防成人偏頭痛,透過每月一次注射進行治療,可以減少偏頭痛次數。Aimovig 是第一個FDA批准的預防性偏頭痛治療藥,透過隔絕降鈣素基因相關肽(一種參與偏頭痛發作的分子)的活性發揮作用。

閱讀更多:http://www.gbimonthly.com/2018/05/24572/

Cell Press 2017 中國年度論文

5月16日,由中國科學報社與美國細胞出版社共同主辦的「細胞出版社2017中國年度論文、年度機構發佈會」在北京舉行。2017中國年度論文共有五篇,包括閆創業、施一公為通訊作者的《人源剪接體的原子分辨率結構》,以曹雪濤為通訊作者的《甲基轉移酶SETD2分子直接催化STAT1甲基化修飾對於干擾素抗病毒效應起關鍵作用》,以彭吉潤、張澤民為通訊作者的《單細胞測序全景刻畫肝癌浸潤T細胞》等五篇論文。

科學要聞

  • 最新臨床證實:重複性刺激大腦 打消自殺念頭

由Cory R. Weissman團隊研究發現,利用重複性經顱磁刺激(rTMS) ,對藥物產生抗性的重憂鬱患者(TRD)做非侵入性治療後,約40%患者打消自殺的念頭。該研究顯示rTMS在治療自殺意念方面有效,4月17日發表於《Journal of Clinical Psychiatry》。

  • 腸道菌群誘發白血病

芝加哥大學醫學院最新研究發現,腸道微生物進入血液中可導致白血病。TET2基因發生突變破壞腸壁,繼而腸內細菌擴散到血液和外周器官,促進白血病前期骨髓增生。研究5月17日發表於《Nature》。

  • 腸道微生物抑制大腦免疫細胞活性

美國哈佛醫學院研究發現在多發性硬化症小鼠體中,腸道細菌產生的膳食色胺酸的代謝物抑制了腦內免疫細胞的活性。該研究有助於研發神經疾病的新療法,5月17日發表於《Nature》

  • 迄今為止最可靠的魚類系統演化樹公佈

5月15日,由華大海洋和中國國家基因庫聯合發起的「千種魚類轉錄組」(Fish-T1K)專案正式宣佈構建了迄今最可靠的魚類系統演化樹,並發佈在《PNAS》。

  • RNA注射轉移海兔記憶,或用於恢復人類記憶

加州大學洛杉磯分校的科學家通過轉移RNA的方式,成功將一隻海兔的記憶轉移至另一隻海兔的神經系統中。該方式可用來改善阿茲海默症或創傷後壓力症候群。研究5月15日發表於《eNeuro》。

  • 揭秘地球原始生命RNA自我複製機制

科學家創造了一種新型基因複製系統,該系統展示了地球上的第一個生命,以RNA的形式是如何實現自我複製的。當使三個鹼基以「三聯體」形式作為底物時,這種結構使核酶能夠複製折疊的RNA。研究5月16日發表於《eLife》。

  • 同時靶向NOTCHMAPK,有效阻止癌症發展

5月16日,德國癌症聯盟(DKTK)和德國癌症研究中心(DKFZ)等科學家在《Journal of Experimental Medicine》發表研究,NOTCH 和 MAPK 聯合靶向療法比僅使用一種標靶治療更有效地阻止癌症發展。

  • 中國成功研製世界首台全自動幹細胞誘導培養設備

5月15日,由中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院承擔的國家重大科學研究設備案「全自動幹細胞誘導培養設備」通過驗收,正式運作。象徵世界首台全自動、大規模、標準化的幹細胞誘導生產系統研製成功。

  • 新型藥物分子 IMP-1088 阻斷感冒病毒複製

倫敦帝國學院科學家發現一類新型藥物分子 IMP-1088,這種新分子可以防止感冒病毒在細胞內複製。研究5月15日發表於《Nature Chemistry》。

  • 靶向 MUC1-C 或可治癒三陰性乳腺癌

美國哈佛大學醫學院 Dana-Farber 癌症研究所的科學家發現靶向MUC1-C能有效下調對ABT-737耐藥的TNBC細胞中的 BCL2A1。研究5月13日發表於《Signal Transduction and Targeted Therapy》。

  • 利用 CRISPR-Cas9 揭示PARP1突變引起抗癌藥物耐藥性

科學家通過 CRISPR-Cas9 技術發現,PARP1 基因突變破壞了酶蛋白與DNA結合的能力,導致某些腫瘤對 PARPi,如olaparib和talazoparib,具有抗性。研究5月11日發表於《Nature》。

  • 海草具備調控腸道微生物的潛力

斯坦福大學研究人員在小鼠試驗中發現,餵食紫菜聚糖(海草中的一種碳水化合物)可以調控體內微生物水平,有助於研發精準調控腸道微生物的藥物。研究5月11日發表於《Nature》。

  • AI構建人體細胞3D模型,助力疾病研究

5月10日,艾倫研究所宣佈借助 AI 創造了首個複雜的人體細胞 3D 模型 Allen Integrated Cell,能夠深入瞭解癌症和其他疾病給個體細胞帶來的影響。

利多政策

  • 愛滋修法通過 鬆綁感染者互捐器官規定

衛福部疾管署5月18日公布,經立法院三讀通過修正草案,未來病毒控制穩...