近日,由洛杉磯加州大學(UCLA)加州奈米技術研究院(CNSI)台籍教授曾憲榮、Paul S. Weiss以及台北榮總醫研部主任邱士華共同率領的團隊,成功利用奈米基因技術,透過玻璃體內注射(intravitreally inject)或視網膜下注射超分子奈米粒子的方式,為治療先天性視網膜裂損症(XLRS),提供了一項革命性的方案。
這項研究成果14日發表於《Advanced Science》期刊中。研究團隊透過眼球玻璃體內注射兩劑超分子奈米粒子,其中一劑負載Cas9/gRNA基因質粒,一劑負載模板RS1基因質粒,成功地將長達3.0 kb的RS1基因敲入到小鼠視網膜細胞的基因組的Rosa26安全位點。
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