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美國時間4日，由CRISPR領域指標性人物張鋒所創辦的Editas Medicine與Allergan聯合宣佈，在與奧勒岡健康與科學大學(Oregon Health & Science University)的合作下，已完成世界首項體內CRISPR基因編輯臨床試驗中，第一例患者的給藥。
這項名為Brilliance的1/2期臨床試驗，使用CRISPR基因編輯藥物AGN-151587 (EDIT-101)治療第十型萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA10)。試驗在前(2018)年11月獲美國食品與藥物管理局(FDA)批准進行，並於去(2019)年7月25日宣布開始收案。
AGN-151587是一種CRISPR基因編輯的實驗性藥物，將編碼Cas9核酸酶的基因片段和2種嚮導RNA (guide RNA, gRNA)，以腺病毒載體(AAV5)傳送。透過直接...
