帕金森氏症有望獲得治療 Denali宣布DNL201第一期臨床藥物試驗之成果耀眼

撰文記者 李林璦
日期2018-08-03
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圖為DENALI THERAPEUTICS經營團隊(取自DENALI THERAPEUTICS)

Denali Therapeutics Inc.為一致力於研究神經退化性疾病的生物製藥公司,日前宣布可緩解帕金森氏症的leucine-rich repeat kinase 2(LRRK2)小分子抑制劑 - DNL第一期臨床藥物試驗之成果耀眼。

帕金森氏症( Parkinson's disease)是一種神經退化疾病,臨床上主要的表徵為顫抖、肢體僵硬、動作遲緩、步態不穩,最終會導致殘廢及死亡。在台灣,約有四萬人患有帕金森氏症,但截至目前為止,這些患者僅能得到症狀上的治療。

LRRK2基因突變為帕金森氏症最常見的病因,亦為導致溶酶體功能障礙的主因,溶酶體功能障礙會導致路易氏體堆積和神經退化的產生。LRRK...