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近期，轟動一時的Spark Therapeutics再次有了出色表現。先前的基因療法Luxturna在近(19)日剛獲得FDA批准，成為第一個遺傳性疾病的基因治療藥物(用於治療遺傳性視網膜疾病─萊伯氏先天性黑蒙症(Leber’s Congenital Amaurosis, LCA))。
如今，其SPK-9001用於治療B型血友病的臨床試驗又有新的斬獲。
近期臨床試驗中期數據發表在《新英格蘭醫學》，透過單次靜脈注射載有正常的凝血因子IX的腺病毒載體，使病人體內能夠表達正常的第九凝血因子，從而恢復B型血友病患者正常的凝血功能。
B型血友病(Hemophilia B)是一種X染色體隱性遺傳疾病，患者由於缺乏第九凝血因子(FIX)，導致罕見凝血功能障礙。目前仍無法治癒，須終生注射補充凝血因子。
也由於是X染色體隱性遺傳疾病，因此男性的患病率大大高於女性。
Spark專注血友病基因治療，其中包括B...
