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Bluebird Bio於J.P. Morgan健康醫療大會(J.P. Morgan Healthcare Conference)上表示，預計2019年將向美國申請三種基因療法審核，為一個生物科技公司規劃正式轉型為商業化公司立下一個里程碑。
Bluebird Bio前身為Genetix Pharmaceuticals，成立於1992年，於2010年9月更為現名。是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於研發嚴重遺傳性疾病及罕見疾病的基因療法、癌症免疫療法與基因編輯。
首先是其候選藥物LentiGlobin，該公司計劃在今年向歐洲提交輸血依賴性β地中海貧血症(transfusion-dependent beta thalassemia)的審核。其餘包括Lenti-D用在腦部腎上腺腦白質營養不良(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD)和CAR-T候選藥物bb2121，針對多發性骨髓瘤(multiple myelo...
