會員登入
註冊
一國際臨床研究小組近日公布，其使用基因療法治療輸血依賴型β-地中海貧血的1-2期臨床試驗取得100%療效。
地中海貧血（β-thalassemia）是一種單基因突變引起的遺傳性疾病，會使患者生成血紅蛋白關鍵成分的能力嚴重損害，從而影響氧氣輸送到器官和組織。患有最嚴重β-地中海貧血的人，需要終身定期接受輸注紅血球和去鐵治療。
異體造血幹細胞移植，是目前可以治癒的方法之一，但受限於移植相關風險。自體造血幹細胞移植加基因治療是另一種有希望的辦法。但自體造血幹細胞移植和基因治療仍需要進一步增加載體轉染造血幹細胞的效率，提高慢病毒或反轉錄病毒載體的安全性，和完善自體造血幹細胞移植的條件。
世界首例地中海貧血基因治療
這個國際研究小組在2006年完成世界上第一例針對地中海貧血的基因治療臨床試驗，由Philippe Leboulch博士和Marina Cavazzana博士等國際研究團隊所領導。接受基因治療的地中海貧血男性患者當時18歲，他從3歲開始輸血，嚴重時每個月都要輸血。
...
