近(21)日,百健(Biogen)宣布與Ginkgo Bioworks達成基因療法開發合作,百健以500萬美元預付款獲得Ginkgo Bioworks專有的細胞基因體編輯平台與技術,希望加速開發基因療法,尤其是重組腺相關病毒(AAV)載體的製造。根據協議,若合作項目達到某些研究、開發和商業里程碑,百健最多將支付高達1.15億美元的里程碑金。
AAV載體被廣泛用於開發創新的基因療法,特別是神經疾病與神經肌肉(neuromuscular)疾病領域。百健表示,AAV載體的生產成本高昂且費時,對於需要高劑量藥物治療以及患者人數龐大的疾病,其療法難以開發。Ginkgo以哺乳類動物細胞基因體編輯平台試圖解決這些挑戰,致力於改善AAV載體和細胞株的生產效率,百健希望能因此加速新型基因療法的開發。
Ginkgo為麻省理工學院科學家團隊於2008年創立,透過基因改造微生物的方式合成氣味、製作香精,後來其細胞基因工程技術投入藥物研發,吸引了羅氏(Roche)與莫德納(Moderna)合作。在兩週前(5月11日),Ginkgo剛以25億美元達成與空殼公司(SPAC)合併上市的目標,連比爾蓋茲旗下投資公司也參與投資,合併後估值將達150億美元。
百健與Ginkgo展開合作為百健積極進攻基因療法的一環,例如在今年3月,百健投資2億美元於北卡羅萊納州興建專門的基因療法生產基地,占地17.5萬平方英尺(約1.6萬平方公尺)的工廠將投入生產百健不斷增長的基因療法產品線。
參考資料:https://www.fiercepharma.com/pharma/biogen-takes-a-small-gamble-manufacturer-ginkgo-hoping-for-big-rewards-gene-therapy
(編譯/劉馨香)