近(23)日，tRNA療法開發公司hC Bioscience宣布在A輪募資中籌得2400萬美元，以針對蛋白質功能障礙開發創新的tRNA療法。該募資由多家知名生技公司領投，包括ARCH Venture Partners、8VC和武田製藥(Takeda)的創投公司Takeda Ventures。

tRNA (transfer RNA)是協助將遺傳密碼轉化為蛋白質的分子。 hC Bio擁有兩個專有的tRNA平台，以開發精確的蛋白質編輯技術，來治愈遺傳疾病。

第一個平台稱為PTCX，或稱Patch，其可分析蛋白質，辨認出無義突變(nonsense mutation)，也就是蛋白質完全形成之前終止密碼子就提早出現，導致較小、或不具功能的蛋白質產物。Patch使用tRNA來抑制遺傳密碼中的錯誤，使細胞能夠製造出健康的全長蛋白質。

據估計，過早終止密碼子(premature termination codon, PTC)導致10~15%的人類疾病，例如裘馨氏肌肉失養症(DMD)、囊腫性纖維化(cystic fibrosis)、血友病(hemophilia)和某些癌症。

第二個平台為SWTX，或稱Switch，可辨別造成致病蛋白的錯義突變(missense mutation)，並在這些畸形蛋白質上留下生物標記，讓身體辨認生物標記並破壞該蛋白質。

總裁兼執行長Leslie J. Williams說：「我們正在開發不需要編輯基因，就讓蛋白質功能恢復到預期狀態的藥物。」他表示，單一tRNA療法有潛力治療多種疾病，不論導致該疾病的基因和突變位置為何。

hC Bioscience由Williams和Christopher Ahern教授共同創立。Ahern為美國愛荷華大學分子生理學教授，在RNA研究上有豐富經驗，其與John Lueck等人開發出抑制PTC的工程化tRNA。

在宣布募資結果的同時，hC Bioscience還任命了一位新的技術長：David Altreuter，他在設計與開發新藥，和臨床開發方面擁有豐富經驗，擁有40多項專利/專利申請。

此外，hC Bioscience的科學顧問團，還包括來自麻州大學醫學中心的諾貝爾獎得主Craig Mello，以及諾華基因治療的前科學長Page Bouchard。

參考資料：https://www.biospace.com/article/biotech-grabs-24-million-for-trna-based-therapies/

(編譯/劉馨香)