歐美等醫療先進國，近年來越來越關注真實世界數據/真實世界證據(RWD/RWE)在加速許可證審查流程的應用。
 
臺灣也正透過衛福部、科技部、經濟部三大部會協作「健康大數據永續平台」，希望藉由四年計畫推動落實。計畫中，從資料庫規劃、實際執行到協助後端產學研醫的核心要角，落在國家衛生研究院群體健康科學研究所肩上。
 
他們究竟如何演練RWD/RWE來加速臨床審查，現階段又將對業者造成何種影響？
 
國家衛生研究院群體健康科學研究所邱弘毅所長說明，RWD/RWE能夠作為臨床試驗、查驗登記的輔助性資料，「打比方來說，就像是醫學診斷的『第二意見』。」
 
「醫療產品於真實世界中使用時，常常和臨床試驗呈現的結果有落差，這是由於臨床試驗收案非常嚴謹，但參與臨床試驗的受試者，不見得具備能外推到真實世界全體的特性。因此，對法規監管單位來說，如果RWD/RWE和臨床試驗結果對照之下一致性高，就能考慮加速審查。」邱弘毅說。
 

結合《特管辦法》試行建立流程 追上全球RWD/RWE應用趨勢

 
邱弘毅說明，衛福部在今年11月18日，宣布和國衛院群健所、三顧生醫的合作，就是在健康大數據永續平台計畫下的「數位化管理精準醫療平台健康資料」子計畫，發展應用精準醫療RWD/RWE的藥物研發分析平台的首次實踐。
 
邱弘毅表示，全世界大約從5~6年前開始關注RWD/RWE的應用，但目前仍將RWD/RWE視為輔助性資料，而非完全取代臨床試驗。這次與三顧生醫的合作研究，是希望搭配《特管辦法》的小規模收案，先試行以case study代替cohort study (群組/隊列研究) 的可行性。
 
在此協議下，三顧生醫將和群健所合作，根據三顧在《特管辦法》下執行的自體膝蓋軟骨層片治療所產生的真實世界數據(RWD)，從健康大數據平台中篩選出與收治病患、及具可比性的電子健康紀錄(EHR)，針對退化性膝關節炎治療建立合適的療效指標，試著建立一套RWD/RWE的作業流程，並作為日後加快申請臨床試驗及查驗登記的參考。
 
「不過，這樣做是否以後真的就能加速審查，我也不敢打包票。」邱弘毅強調，「做為執行者，我們還是得看最後的數據來判斷。但最重要的是，我們要學習這個經驗，例如在和三顧的合作中，摸索建立出一個可比性配對的規則，以內化成一套標準的protocol。」
 
邱弘毅也補充，在這個過程中，食藥署也會從法規角度從旁建議，就審查時的重點予以指導。以後真正送審了，食藥署就會做為第三方，再找外部專家組成獨立的資料及安全性監測委員會(DSMB)，以公平的審查。
 

回溯性健康大數據 供學研單位「挖金礦」

 
邱弘毅也同時說明，「健康大數據永續平台計畫」的內容進度與未來展望。
 
他指出，「健康大數據永續平台」計畫將收集的資料，包含了「回溯性」和「前瞻性」兩大面向，此次的合作是屬於回溯性面向的應用。
 
「回溯性資料庫的目標，是將臺灣現在已經蒐集到的大型數據庫，例如：健保資料庫、中研院的人體生物資料庫、醫院的臨床醫療影像資料、病理實驗室的數據等，建構成『主題式資料庫』」，未來開放學研單位申請研究用途。」
 
邱弘毅表示，計畫的第一階段以「癌症」為主要推動項目，像是乳癌、肺癌、大腸直腸癌，是今年列為優先的目標；而今年底到明年，心血管疾病等主題也將陸續啟動。
 
計畫的第二階段，複雜度就會更高，是針對世界衛生組織(WHO)所關注的、有關院內感染控制的傳染症資料庫，例如金黃色葡萄球菌。「早期國衛院就有這種資料庫，現在則是將它和疾管署、健保署資料串連起來。」他說。
 

「前瞻性收案」生醫巨量數據庫 全臺10家醫學中心響應

 
另一方面，除了「回溯性資料」，此平台計畫還由科技部生科司主導的「建置轉譯導向生醫巨量資料」，透過各醫學中心建立重要疾病之基因資料、細部放射影像資料、病理影像資料及電子病歷等，並在國網中心建立研究導向的巨量資料庫，建立「前瞻性收案」人體生物資料庫。
 
截至目前為止，全臺已有10個醫學中心、共計12項申請案通過，包括：中山醫(生醫巨量資料、中風)、馬偕(乳癌)、花蓮慈濟(腦血管)、高雄長庚(肝細胞癌)、高榮(頭頸癌/肝癌)、成大(消化道癌症)、臺大(大腸直腸癌)、北榮(非小細胞肺癌/上消化呼吸道鱗狀上皮癌)、北醫(婦癌、腎病)、亞東(腦功能退化)。
 
邱弘毅表示，它們在未來四年將提供約兩千例完整串聯的資料，預計明年就會有初步成果。「前瞻性收案能和回溯性資料庫相輔相成，彌足回溯性資料現在遇到的限制，例如資訊安全、是否開放業界使用等等。」
 
「相較於日本、韓國，臺灣的數據蒐集還是比較完整，也能成為跨國藥廠的重要參考。我們希望在降低民眾疑慮的前提下，開放產業界在新藥、新醫材的開發使用，這些都是我們努力推動的。」邱弘毅說。
 
(報導 / 吳培安)