今(10)日，台灣藥物品質協會、經濟部生技醫藥產業發展推動小組、國際教育基金會主辦藥事論壇講座，以「高價、新興藥品暨罕藥支付現況與挑戰」為題，邀請到衛福部健保署醫審及藥材組組長黃育文、財團法人醫藥品查驗中心醫藥科技評估組研究員廖唯甄等專家，分享高價及罕藥目前給付的現況、創新給付機制以及如何進行效益評估。
 
台北醫學大學講座教授、前藥政處處長胡幼圃致詞表示，高價、新興以及罕見疾病的藥品要納入健保十分困難，但過往並沒有專門給付罕藥的經費，在2000年公布施行《罕見疾病防治及藥物法》後，雖然成為全球第5個立法保障罕病病人的國家，但藥物申請給付還要好幾年，罕病患者常等不到藥可用，在經歷爭取後，修改罕見疾病用藥健保給付審議流程，只要認定是罕見疾病用藥，即可向健保署建議收載，可減少6-8個月的等待公告時間，讓罕見疾病患者大幅增加用藥可近性。


台北醫學大學講座教授、前藥政處處長胡幼圃 (攝影/巫芝岳)

生物技術開發中心董事長涂醒哲致詞表示，高齡化讓慢性疾病越來越需要受到重視，過往藥物治療像是槍林彈雨的形式攻擊疾病，但現在科技演進下，對疾病的治療改為精準打擊、個人化醫療，不過療法隨時代推陳出新後，健保若不給付患者也難以使用，因此，DCB在近年出版《細胞與基因治療白皮書》，詳細建議新興療法該如何給付。未來，期許從罕病新藥給付著手，作為邁向個人化醫療的起點，讓大家獲得更好的照護。


 生物技術開發中心董事長涂醒哲(攝影/巫芝岳)

健保署：推平行審查、暫時性支付、RWE評估給付機制 加速高價藥品收載

 
黃育文表示，不論是A型血友病藥物emicizumab擴大給付於12歲以上患者、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法給付案、CAR-T療法給付案等，都是健保署近年對於極高單價創新療法，給予給付批准的案例。
 
針對罕見疾病，黃育文指出，除了健保署已核准的75種成分藥物外，仍有11種成分罕藥正在進行收載程序中。2015年以來，他們也精進病友意見平台的改善，例如增加病友參與共擬會議的席次、建立病友意見加入醫療科技評估(HTA)的機制等。
 
黃育文也再次預告，「平行審查機制」將在明年1月1日上路，藥品可在送審食藥署的同時，當適應症等藥證審核資訊較為確定後，即可進行HTA評估。此外，以藥品給付協議(MEA)機制管控醫療費用並加速新藥引進、推動暫時性支付、蒐集真實世界證據(RWE)以支持調整給付等，都是健保署近年改革的要點。


 衛福部健保署醫審及藥材組組長黃育文(攝影/李林璦)

CDE：罕病藥品科技評估挑戰多 給付策略需多面向研擬

 
廖唯甄指出，罕見疾病由於其具有先天、早發、重症、照護者負擔重、病人族群小、異質性大、臨床試驗時間短、臨床試驗指標證據不足等特性，在臨床療效跟經濟的評估上都極具挑戰，因此罕病藥物的給付策略也需要特別擬定，包含給付條件限縮，藥品近用管理協議、風險分攤協議、折扣、給付上限/總額控管、依據效果給付、停用條件與數據收集等等。
 
廖唯甄表示，若要討論罕病藥品評估的挑戰，由於各國定義不同，因此首先需定義罕見疾病，在台灣，罕見疾病認定是疾病盛行率為萬分之一以下或因情況特殊，經罕病及藥物審議委員會審議認定，認定原則包含罕見型、遺傳性、診治的困難性等指標。
 
廖唯甄接著分享了各國包含加拿大CADTH、英國NICE、澳洲PBAC、蘇格蘭SMC、德國G-BA/IQWiG、紐西蘭PHARMAC以及美國ICER對於評估罕見疾病藥品的程序，像是加拿大會在評估時特別參考顯著未滿足需求考量、英國則是要求須滿足高度專業化科技(HST)標準、澳洲則是參照救援規則(rule of rescue)及救命藥品計畫(LSDP)。
 
比較特別的是，這些國家中，英國、蘇格蘭、與紐西蘭具有專門審查罕病藥品的評估委員會，此外，在英國與蘇格蘭患者或患者團體可以參與評估委員會。


 CDE醫藥科技評估組研究員廖唯甄(攝影/巫芝岳)

專家共尋健保未來 基金支持、搭配商保

 
最後，邀請到台灣藥物品質協會前理事長鮑力恒、衛福部藥物共擬會委員陳世雄、台灣藥品行銷暨管理協會理事長朱茂男、名譽理事長吳力人等專家共同進行座談討論。
 
專家們提到，目前健保署推的多種改革辦法，確實都是在預算有限下的解方，目前藥費佔比27.9％，看似很高，其實是因為總額少而導致。該如何擴大健保預算、尋覓基金支持，或是成立公益基金，匯集有意幫助醫藥發展的資金，是未來可能為健保開源的機會。
 
專家們也指出，目前台灣醫療支出佔GDP比例遠低於其他國家，希望政府能增加預算，以爭取藥費不降低、醫院點值不減。另外，如何讓健保和商業保險給付相互搭配，台灣也須努力跟上國際步伐。

(報導/李林璦、巫芝岳)