美國時間26日，輝瑞(Pfizer)宣布其B型血友病基因療法Beqvez (fidanacogene elaparvovec)獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為輝瑞在美國的第一項獲批基因療法，也是繼CSL和uniQure的基因療法Hemgenix後，第二款血友病基因療法。

Beqvez本次獲批用於18歲以上中度至重度B型血友病患者，這些患者正在接受第9型凝血因子(FIX)治療，曾發生危及性命的出血事件，或反覆發生嚴重的自發性出血事件。患者只需接種一劑，就可產生終生的療效。

這項批准主要基於臨床三期試驗BENEGENE-2的結果，該試驗納入45名中重度至重度的血友病患者，在接受一劑Beqvez治療後，其整體出血事件的年化出血率(ABR)，達到非劣效性指標。根據輝瑞在2022年12月所公布的數據，患者治療後ABR降低了71%，年化凝血因子注射率可降低92%。

此外，Beqvez在BENEGENE-2中也顯示療法安全性良好，未發生血栓或死亡事件，而在BENEGENE-2中發生了14起不良事件，其中2起被認為與治療相關。

今年1月，Beqvez已於加拿大獲批上市，目前歐洲藥品管理局(EMA)也正在審查中。

Beqvez為一款以腺相關病毒(AAV)為載體的基因療法，能讓人體細胞編碼可產生FIX的基因，進而持續自行生產FIX，而不需再頻繁接受FIX輸注。

該療法最初為Spark Therapeutics所開發，輝瑞於2014年12月，以2000萬美元預付款取得，該交易後續里程碑金上看2.6億美元。5年後，羅氏則以43億美元收購Spark，也成為其進軍基因治療領域的第一步。

另外，基因療法高昂的定價也是一項受矚話題。據了解，輝瑞目前的定價為每劑350萬美元，與其競爭對手Hemgenix定價相同。

今年3月，日本協和麒麟(Kyowa Kirin)和其收購的Orchard Therapeutics，旗下罕病基因療法Lenmeldy登上「定價最高療法」的寶座，該項治療異染性腦白質退化症(MLD)的基因療法，一劑要價425萬美元。

對於Beqvez的價格，輝瑞表示，考慮該藥對血友病的長期效益，可以抵消目前對血友病這項滿性疾病的長期照護成本，這項療法的定價仍符合其帶來的效益。

參考資料：https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-scores-fda-nod-hemophilia-b-gene-therapy-will-charge-35m-dose

(編譯/巫芝岳)