今(29)日，台灣醫藥品法規學會(TsRAP)於亞洲生技大會中特別舉辦的「BIO-ASIA Regulatory Forum」邀請台灣浩鼎王慧君執行長分享她近30年的藥物開發經驗、與任職諾華(Novartis)目前為歐洲台灣生技協會(ETBA)副總裁高子翔，分享其觀察美國食品藥物管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)在去中心化臨床試驗(Decentralized Clinical Trial, DCT)的作法差異。
 
王慧君今年6月加入台灣浩鼎擔任執行長一職，在回台之前，她在必治妥施貴寶(BMS)任職近30年，經歷約10種不同職務，並領導團隊取得9個新成分新藥批准。
 
王慧君表示，自己能達到這些成就，主要是過去以來就「保持著好奇、開放不藏私的心」。
 
她也分享，大家都認為一個藥物從研發做到批准就完成任務了，但事實上，進入市場才是真正複雜的開始，因此要如何順利進入市場？許多關鍵需從一開始考慮，包括在選題上如何選擇真正具有醫療未滿足的適應症、設計臨床試驗時納入對的試驗者等，而這是需各部門長時間協作與討論。
 
她也特別點出PTS與PRS的重要，所謂PTS指的就是技術成功率(Probability of Technical Success)，PRS則是監管成功率(Probability of Regulatory Success)。
 
以她過往經驗，藥物研發通常會在臨床二期之後進行技術和監管成功率(PTRS=PRSxPTS)的評估，此結果不只可了解當前階段獲批准的機率，通常也是產品技轉或授權時的參考。
 
而目前藥物開發的技術進展迅速，過去一個博士生要了解一個蛋白質的結構需要花五年時間，但現在像是DeepMind公司開發的AI模型，就能預測2億個蛋白質結構，大大縮短了過往的研究時間，她也建議大家可以擁抱這樣的新技術，來加速藥物開發時間，並提高藥物開發成功率 。

(攝影/彭梓涵)

高子翔：去中心化臨床試驗起步中 各國法規大不同

 
高子翔則分享目前美國FDA與歐洲EMA在DCT上的作法差異，他表示DCT的概念就是從傳統以醫院為中心的臨床試驗轉為「trial from home」的試驗。高子翔說，最早開始實施DCT的國家是北歐的丹麥與瑞典，並已在2021年提出指導原則，現在也提出第二版，亞洲方面則是中國最早實行，台灣是第二個施行的國家。
 
至於美國FDA與歐洲EMA在DCT上的作法差異，他表示兩個監管單位大部分想法都一致，但執行中仍有一些差異包括，歐洲認為病人的權益與福祉遠高於其他利益，通常DCT在執行前需要跟病人討論是否可行。
 
而美國FDA就比較實事求是，他們其實也理解到DCT的數據可靠性可能會低於傳統的臨床試驗，因此FDA也有明確規定什麼狀況下可用，什麼時候不可用。
 
他也分享諾華從2017年開始推行DCT的實績，從臨床二期到四期都有，並執行過60個病人、超過20個臨床試驗、在10個國家進行，雖然目前看起來不多，但他認為DCT近期有逐漸被接受趨勢，未來有機會提升DCT可行性。

(報導/彭梓涵)