美國時間16日，法國製藥公司Ipsen宣布，其治療超罕見骨骼疾病「進行性骨化性纖維增殖症」(fibrodysplasia ossificans progressiva, FOP，俗稱珊瑚人)的新藥Sohonos (palovarotene)，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准用於8歲以上女性和10歲以上男性患者，成為首個FOP藥物。

FDA本次批准是基於臨床三期試驗MOVE，該試驗為該疾病第一個也是最大的多中心、開放標籤試驗，共納入107名患者(佔全球FOP患者估計人數的12%)接受口服palovarotene治療。其研究結果顯示palovarotene與標準護理相比，能減少新的「異位性骨化」(heterotopic ossification, HO)，也就是在正常骨骼組織以外出現的異常骨骼生長，達到54%。

Ipsen研發主管Howard Mayer表示，醫師終於有一種經批准的藥物可以使用，這對於美國FOP患者與相關的社群來說是一項重大里程碑。

據估計，FOP發生率約為160萬個新生兒出現1個，患者具有先天的骨骼異常，且身體韌帶組織和肌肉會逐漸鈣化成骨頭，導致患者行動能力逐漸喪失，大於30歲以上的患者需要依賴輪椅與全職看護來協助生活，中位預期壽命僅56歲。

此次批准使Ipsen領先於Regeneron等其他製藥商，Regeneron開發的FOP實驗藥物garetosmab，目前正在進行臨床三期試驗，預計於2024年向美國提交上市申請。

參考資料：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-ipsens-rare-bone-disorder-drug-2023-08-16/

(編譯/劉馨香)