美國時間6月27日，諾和諾德(Novo Nordisk)宣布，旗下抗組織因子途徑抑制劑(TFPI)單株抗體concizumab，用於治療血友病A型與血友病B型的臨床3期試驗數據，結果顯示，血友病A型患者出血率減少86%，B型患者則減少了79%。該數據發表於國際血栓暨止血學會(ISTH)大會上。
 
在去(2022)年，諾和諾德已公布concizumab的三期EXPLORER 7臨床試驗數據，而此次公布的是EXPLORER 8臨床試驗數據。
 
EXPLORER 8試驗中，共收入148名沒有使用其他抑制劑治療的血友病患者，治療後數據顯示，血友病A型患者的自發性與創傷性出血減少了86%，而血友病B型患者則減少了79%。
 
這數據與輝瑞的TFPI藥物marstacimab相比，concizumab的臨床數據較遜色，在輝瑞一個月前的臨床3期試驗數據指出，marstacimab可讓患者的出血率減少了92%。
 
諾和諾德表示，競爭對手羅氏(Roche)的血友病藥物Hemlibra是病患目前的最佳選擇，不過，雖然諾和諾德的數據不比輝瑞(Pfizer)的血友病候選藥marstacimab好，但在市場中還是具有優勢。
 
該試驗的主持人Anthony Chan表示，血友病A型患者接受concizumab治療的平均年化出血率(ABR)為5.1，而接受另一種預防治療的患者的ABR僅為3.7。
 
血友病B型患者也具有類似的發現，接受concizumab治療的ABR為5.4，而接受另一種預防治療的患者的ABR為3.1。
 
Chan表示，由於有3名血友病A型與血友病B型患者的出血率出現異常的增加，進而導致concizumab治療與預防治療的數據出現明顯差異。
 
然而，在年化出血率方面，輝瑞的marstacimab三期臨床數據顯示，該藥的療效勝於預防治療，因此相較之下，輝瑞的臨床數據還是優於諾和諾德。
 
諾和諾德表示，目前concizumab還沒有頭對頭的臨床數據能夠與其他大型製藥公司進行比較與競爭，因此期盼能盡速獲得該藥物的完整臨床數據。
 
此外，concizumab的安全性與耐受性均在預期範圍內，該試驗共發生104件不良事件，其中14件為嚴重不良事件，有一名患者死亡，初步判斷為腹內出血而致。
 
諾和諾德表示，雖然與輝瑞的競爭越來越激烈，不過該公司仍相信單株抗體能夠在血友病領域中發揮作用。
 
諾和諾德也期盼未來患者能夠在家中使用筆式注射器自行注射concizumab。而此皮下注射給藥的方式已獲加拿大當局批准，不過，美國食品藥物管理局(FDA)在上個月表示，需要有更多關於該藥的劑量訊息才能夠做出決斷。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/novo-nordisks-phase-3-data-hemophilia-hopeful-fails-shake-shadow-pfizers-rival
 
(編譯/楊雅涵)