癌症長期為國人十大死因之首，全球癌症患者中實體腫瘤更超過九成，被視為CAR-T細胞治療最難突破的領域。中國醫藥大學附設醫院（以下簡稱中醫大附醫）今（10）日宣布，攜手長聖生技成功研發全球首創「EXO 001靶向外泌體平台」，可直接在體內編程T細胞，生成具多靶向辨識能力的奈米抗體CAR-T細胞，於多項實體癌動物實驗中展現顯著療效，甚至完全清除癌細胞，為末期實體癌治療帶來全新策略。

體內完成免疫訓練　突破傳統 CAR-T限制

中醫大附醫院長周德陽指出，現行CAR-T細胞治療無論自體或異體，皆需仰賴繁瑣且耗時的體外細胞製程，對病程進展快速的實體癌患者而言，往往緩不應急，且仍面臨免疫排斥、製造失敗與成本高昂等現實限制。EXO 001的核心設計，則是讓外泌體成為「體內免疫訓練的載體」，為現在臨床試驗中CAR 001之進階版。

治療時，外泌體自體外給藥進入體內循環後，會經由脾臟等重要免疫器官，將奈米抗體 CAR.BiTE 基因精準遞送至 T 細胞，在病人體內完成免疫編程，訓練 T 細胞轉化為多靶向CAR-T細胞，再由這些體內生成的CAR-T細胞主動進入實體腫瘤內部，毒殺癌細胞並瓦解腫瘤微環境。這樣的設計讓免疫細胞「在體內完成訓練、即時投入作戰」，同時兼具自體 CAR-T 的免疫相容性與異體CAR-T的隨取隨用特性，是 EXO 001 能有效對抗實體癌的重要關鍵。

動物實驗成果亮眼　實體癌細胞清除、生存期倍增

周德陽說明，研究團隊於大腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤與卵巢癌等多種實體腫瘤小鼠模型中證實，靜脈注射EXO 001可在體內有效生成CAR-T細胞，並成功滲透腫瘤微環境，顯著抑制腫瘤生長，延長存活時間達2至3倍，部分動物更出現癌細胞完全消失、長期無復發的成果。同時，EXO 001 採用外泌體作為基因與藥物遞送載體，相較於病毒或合成材料，具更高生物相容性與安全性，不易產生抗藥抗體，有助於降低免疫相關風險。

長聖生技黃文良總經理表示，EXO 001不僅在學術研究上具突破性，也具備實際推進臨床與產業化的多項優勢，包括：
1. 單一細胞來源、品質穩定：
採用單一改質細胞株來源之外泌體，避免供體差異，有利於產品標準化與品質一致性控管。
2. 可大量製備、符合國際規範：
可於全封閉、自動化製程中生產，符合美國 FDA 細胞製劑相關規範，具備量產與臨床應用可行性。
3. 隨取隨用、縮短治療等待時間：
不需依賴病人或捐贈者細胞的體外培養流程，有助於搶救病程進展快速的實體癌患者。
4. 具成本優勢，有利普及應用：
相較傳統自體 CAR-T 培養製程，可顯著降低整體生產成本，提升臨床可近性。
5. 平台型技術，具延伸潛力：
除實體癌治療外，亦可搭載不同 CAR 基因、核酸或小分子藥物，具備多適應症發展彈性。
6. 具長期抗癌免疫潛力，有助延長抗癌效果：
動物實驗顯示，EXO 001 可誘導產生具免疫記憶特性的CAR-T，抗癌效果更具持久性，有助建立長期抗癌免疫。

國際藥廠加速投入 in vivo CAR-T 發展

近年來，體內生成CAR-T（in vivo CAR-T）已成為國際藥廠高度關注的新世代免疫治療方向。包括 Gilead Sciences（旗下 Kite）、AstraZeneca、Bristol Myers Squibb 與 AbbVie 等國際藥廠，皆已透過策略投資或技術合作，積極布局病毒載體、LNP與奈米載體等體內免疫細胞編程技術，期望突破傳統 CAR-T 在實體癌治療上的限制。

國際藥廠普遍認為，in vivo CAR-T有機會縮短治療時程、降低製造複雜度，並拓展 CAR-T 應用至更多實體腫瘤適應症，已從前瞻研究正式邁入全球研發競逐階段。
在此趨勢下，中醫大附醫與長聖生技共同開發的「EXO 001靶向外泌體平台」，以外泌體作為高生物相容性的天然載體，展現與國際藥廠同步、且具差異化優勢的技術潛力。

本研究成果已獲國際權威期刊《Advanced Science》於2026年1月接受刊登，並取得美國等多國專利，技術已完成技轉，目前正進行製程開發與臨床試驗籌備，預計最快於明年初啟動臨床試驗，應用於大腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤與卵巢癌等實體癌患者，為末期癌症治療帶來嶄新希望。

(本新聞由單位提供，僅供參考。各公司實際動態請以監管單位重訊公告，及公司財報為主。)