美國時間4日，德國默克集團(Merck KGaA)宣布以總金額6億550萬美元的交易金額，收購中國和譽醫藥(Abbisko Therapeutics)自主研發的臨床三期新藥pimicotinib，用於腱鞘巨細胞瘤(TGCT)治療，在中國、香港、澳門及臺灣的商業化權利，默克還有權選擇將全球其他區域加入其中。
 
根據協議，默克將先支付7千萬美元的預付款，若加上未來的行使付款(exercising payment)、開發及商業化里程碑金，總交易金額將達到6億550萬美元。此外，和譽醫藥還可依據年總銷售額，獲得雙位數百分比的銷售分潤。
 
TGCT雖然是一種良性腫瘤，但會造成膝蓋腫脹、疼痛及僵硬(stiffness)，且該疾病具體發病機制仍未完全明朗，因此上市的藥物相當少。中國目前未有針對TGCT的藥物上市，美國則僅有一款pexidartinib hydrocholoride上市，但該藥存在肝毒性風險。
 
Pimicotinib是一種口服小分子藥，亦是一種細胞聚落刺激因子1受體(CSF-1R)拮抗劑。CSF-1R在活化時，會促進巨噬細胞大量聚集、並黏附到腫瘤上。根據和譽醫藥的臨床二期試驗指出，每日口服pimicotinib一次50 mg的32名患者中，有28名出現緩解(包含3名為完全緩解)，其整體緩解率(ORR)達到87.5%。該藥也已經取得中國、美國、歐洲等三大區域的突破性治療藥物認定與優先藥物認定，用於不可手術的TGCT治療。
 
除了TGCT，和譽醫藥也將pimicotinib投入其他適應症開發，其中慢性移植物抗宿主疾病(chronic GvHD)晚期胰臟癌，皆在中國進入臨床二期試驗階段。此外，和譽醫藥也與Sperogenix Therapeutics合作，將該藥投入肌萎縮側索硬化症(ALS)的臨床前研究。
 
近兩年，中國的小分子新藥成功海外授權的案例也越來越多，近期案例如：武田製藥在今年1月以上看11.3億美元的總交易額，取得和黃醫藥的fruquintinib授權；今年11月阿斯特捷利康(AstraZeneca)斥資逾20億美元，獲得中國誠益生物的GLP-1受體促效劑等。
 
另一方面，默克近期也頻頻透過對外交易，擴張藥物開發量能。默克今年10月還支付了1.69億美元，買下中國江蘇恆瑞製藥(Jiangsu Hengrui)的PARP抑制劑HRS-1167在全球範圍內、大中華地區以外的開發生產與商業化權利；9月時則分別與Benevolent、Exscientia兩家人工智慧生技公司簽訂藥物探勘合約，兩項交易預付款總額超過3千萬美元，潛在里程碑金更上看10億美元。
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/merck-kgaa-buys-abbiskos-late-stage-joint-tumor-med-70m-upfront
 
(編譯 / 吳培安)