昨(3)日，英國眼科基因療法公司Beacon Therapeutics宣布完成B輪募資，獲得1.7億美元。Beacon將利用該資金推動其眼疾候選藥物AGTC-501通過臨床試驗，同時也表示會使用一部分募集到的資金展開乾性老年性黃斑部病變(dry AMD)的臨床一/二期試驗。

Beacon於去年成立，在Syncona Limited等公司的投資支持下，迄今的總募資金額高達2.9億美元。Syncona在2022年收購Applied Genetic Technologies Corp. (AGTC)，同時獲得旗下資產AGTC-501，最後成為Beacon現今研究的主力產品。

AGTC-501為罕見眼疾X染色體性聯遺傳視網膜色素變性(XLRP)的候選藥物，其臨床二/三期試驗已於今年6月展開。Beacon未來打算透過這項臨床二/三期試驗的數據，加上過去已完成的一/二期試驗及二期試驗的研究數據，提交美國的生物藥品許可申請(BLA)及歐盟的行銷許可申請(MAA)。

AGTC-501目前已獲得英國創新藥物指定(ILAP)、歐盟優先藥物(PRIME)及美國快速通道資格。

XLRP為一種罕見疾病，約4萬人中會有一位罹患。XLRP患者的視力會漸進式喪失，平均在40歲時失明，主要患者群體為男性。XLRP的症狀主要由視網膜色素的GTPase調節者基因(RPGR gene)突變造成，因此AGTC-501透過眼部注射載體基因，在患者的眼睛內表現RPGR蛋白的全長片段，解決XLRP引起的所有視網膜感光細胞損害。

本次的B輪募資是由歐洲以投資生命科學為主的成長基金Forbion領投。在去(2023)年參與過投資的Syncona、牛津科學企業(Oxford Sciences Enterprises)也回歸支持。

作為募資的一部份，Forbion的Dmitrij Hristodorov博士、Wouter Joustra及參與初步投資的TCGX管理合夥人Cariad Chester會加入Beacon的董事會。Beacon執行長David Fellows表示，隨著三人加入董事會，這些資金將支持他們後期和臨床前產品線的持續開發，並加快AGTC-501的研發進度，推進臨床試驗並邁向商業化。

與Beacon同樣進軍XLRP基因治療的還有嬌生(Johnson & Johnson)旗下的楊森藥廠(Janssen Biotech)，楊森藥廠與MeiraGTx合作開發XLRP的基因療法bota-vec，運用腺相關病毒5(AAV5)載體，攜帶RPGR蛋白的功能性片段(functional copies)來補足視網膜細胞的損失。MeiraGTx已於今年2月展開臨床三期試驗的延伸試驗(extension study)。

參考資料：
1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/beacon-attracts-170m-series-b-push-eye-disease-gene-therapy-through-late-stage-trial
2.https://www.janssen.com/janssen-highlight-latest-advances-retina-portfolio-european-society-retina-specialists-euretina-2023

(編譯/實習記者 林庭語)