昨(16)日，專攻神經退化性疾病的Asceneuron宣布完成獲得超額認購的1億美元C輪募資，此次募資由諾和諾德(Novo Nordisk)的母公司諾和控股(Novo Holdings)領投，將用於推動阿茲海默症(AD)藥物ASN51的臨床二期試驗。

Asceneuron的ASN51是一種抑制O-GlcNAcase (OGA)酵素的小分子口服藥物，OGA酵素可辨認醣蛋白上與絲胺酸(serine)、蘇胺酸(threonine)以O-糖基化連結的N-乙醯葡萄糖胺(GlcNAc)，這是一個在tau蛋白去磷酸化中很重要的作用。

抑制OGA酵素能阻止tau蛋白團塊聚集，延緩阿茲海默症的惡化。ASN51候選藥物已完成五項臨床一期試驗，此次C輪募資後計畫於今年稍晚展開臨床二期試驗。

Asceneuron指出，ASN51還有預防神經退化性疾病的潛力。由於OGA抑制具有預防大腦中異常蛋白質團塊聚集的潛力，而異常蛋白質團塊聚集被認為是神經退化性疾病的核心病理機制，因此ASN51還有望應用於治療帕金森氏症、肌萎縮側索硬化症(ALS)等神經退化性疾病。

Asceneuron的產品線還包括另一款治療進行性核上性麻痺(PSP)的OGA酵素抑制藥ASN90，進行性核上性麻痺是一種與tau蛋白相關的罕見疾病，目前僅有降低發病率及改善部分症狀的緩解藥物。ASN90已在去(2023)年2月由西班牙製藥公司Ferrer收購，Ferrer將擁有在進行性核上性麻痺中開發及商業化ASN90的全球獨家權利。

同樣在阿茲海默症賽道上的還有禮來(Eli Lilly)，其類澱粉蛋白斑塊標靶療法Kisunla (donanemab-azbt)在近(2)日已獲美國食品藥物管理局(FDA)批准。百健(Biogen)/衛采(Eisai)的Leqembi (lecanemab)，則是在去年7月已通過FDA批准，該藥物為一種靶向大腦中類澱粉蛋白斑塊的單株抗體。

諾和控股在一份聲明中描述，ASN51獨特的OGA酵素抑制機制及口服的使用方式使其成為阿茲海默症的理想藥物，Asceneuron如今已完成ASN51的五項臨床一期試驗，證明中樞神經系統中確實有高佔比的OGA酵素，且ASN51也具有高吸收率。這一結果展現出ASN51與其競爭對手的差異及潛力。

諾和控股的創投合夥人Naveed Siddiqi將在此次C輪募資後加入Asceneuron董事會。Naveed Siddiqi表示：「阿茲海默症的治療方法正經歷突破性的創新，過去有數百萬病人苦於缺乏醫療手段，但現今已受認可的生物標記能加速藥物開發，我們也見到首批修飾性抗體注射藥物正獲批上市。而Asceneuron創新的靶向tau的口服小分子藥物，有望為神經退化性疾病的治療帶來革命性的改變。」

參考資料：https://www.biospace.com/business/novo-holdings-leads-100m-raise-for-asceneurons-alzheimers-push

(編譯/實習記者 林庭語)