肺高壓20年老藥 變身FDA首批嚴重凍傷藥、降截肢風險!  

撰文記者 吳培安
日期2024-02-15
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(圖片來源:網路)

美國時間14日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布批准Eicos Sciences的Aurlumyn (iloprost),成為FDA首項批准的嚴重凍傷療法。該藥是一種注射型的血管擴張劑藥物,幫助嚴重凍傷成人病患,減少必須切除手指或腳趾的風險。該藥早先也已獲得FDA的優先審查及孤兒藥認定。
 
此次批准是基於一項開放標籤之臨床試驗,該試驗招募了47名山區救援、嚴重凍傷患者參與,患者在被救援時會先給予凍傷部位快速回溫加上阿斯匹靈靜脈注射。該試驗將這些患者分成三組,其中一組接受長達8天、每日6小時的iloprost靜脈注射,其他兩組則接受另一種未經批准的凍傷療法,但其中一組同時給予iloprost投藥。
 
該試驗在凍傷後的第7天,為患者進行骨骼掃描,藉此確定手指或腳趾是否需要截肢。結果顯示,僅接受iloprost治療組的16名患者,都不需要截肢;接受iloprost加上未經批准療法組的患者,16名中有3名需要截肢,截肢率為19%;僅接受未經批准療法組的患者,15名中有9名需要截肢,截肢率為60%。
 
FDA表示,臨床試驗結果顯示,骨骼掃描異常在有給予iloprost的兩個組別中的比率都較低,且在後續追蹤中,發現患者需要截肢的比例也和骨骼掃描的結果符合。
 
副作用方面,Aurlumyn最常見的副作用包含了頭痛、皮膚發紅(flushing)、心悸、心率加快、噁心、嘔吐、暈眩、低血壓。除此之外,Aurlumyn在使用上也被加註可能造成症狀性低血壓(symptomatic hypotension)的警告。
 
Iloprost作為一種血管擴張劑,能夠擴張血管、避免形成血栓,已經有近20年的批准歷史。該藥原先是由美國公司CoTherix開發,並在2004年底獲批用於治療肺高壓(PAH),並以Ventavis商品名稱上市,成為當時美國唯一的吸入式肺高壓療法;Eicos則是美國CiVi Biopharma的子公司,它將iloprost改變成注射劑型,並將其投入凍傷適應症開發,其後又將其擴張到葉克膜(ECMO,全名為「體外膜氧合」)的循環疾病患者,以及全身性硬化(systemic sclerosis)的治療。

目前臺灣亦有國邑*(6875)以iloprost為成分,開發藥械合一的長效緩釋劑型與吸入霧化器械的新劑型新藥L608,正於澳洲進行一期臨床試驗健康受試者收案,將進攻第一類肺動脈高壓,並已獲全身性硬化症孤兒藥資格認定。
 
凍傷的發生可以區分成數個階段。雖然輕度凍傷不會對皮膚造成永久性傷害、也不需要醫療介入,但嚴重凍傷會使皮膚及皮下組織冰凍、血流停止,使得冷感知覺和不適感喪失,並造成肌肉和關節停止運作。它也會影響皮膚構造,在暴露後24小時形成水泡,同時使組織發黑而壞死。
 
參考資料:
https://www.fiercepharma.com/pharma/johnson-johnson-scores-first-fda-approval-treat-severe-frostbite
 
(編譯 / 吳培安)