盧冠達共同創辦合成生物學公司Synlogic臨床三期失敗!裁員90%、停止營運

撰文記者 李林璦
日期2024-02-15
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盧冠達共同創辦合成生物學公司Synlogic臨床三期失敗!裁員90%、停止營運
日前(9日),麻省理工學院(MIT)臺裔美籍合成生物學家盧冠達(Tim Lu)與合成生物學先驅James Collins共同創立的Synlogic,傳出苯酮尿症(PKU)新藥的臨床3期試驗失敗,公司將停止營運並裁員90%以上,當日股價腰斬暴跌55.4%,
 
Synlogic在2023年6月啟動該項臨床三期試驗,運用新型口服、非系統吸收生物治療候選藥物SYNB1934治療苯丙酮尿症,該研究招募約150名血中苯丙胺酸(phenylalanine, Phe)濃度大於360 μM的患者,預計數據於2025年上半年出爐。
 
SYNB1934是Synlogic以合成生物學平台開發而成的大腸桿菌菌株,可靶向並分解腸胃道中的Phe,以降低患者血中Phe的濃度,該療法的臨床二期試驗數據十分成功,15名受試者完成試驗,數據顯示,SYNB1618和SYNB1934兩種菌株均可降低患者Phe濃度,SYNB1618降低34%,SYNB1934降低40%。
 
SYNB1934還獲得美國食品藥物管理局(FDA)的孤兒藥資格認定(ODD)和罕見兒科疾病認定(RPD),以及歐洲藥品管理局(EMA)的孤兒藥資格認定。
 
2022年,Synlogic曾經縮減研發產品線並裁員,將希望押注在PKU療法上,但此次臨床三期試驗受挫後,Synlogic隨即宣布停止營運並裁員90%,剩餘員工將協助終止該項臨床試驗,並協助公司進行策略審查。
 
當日股價腰斬暴跌55.4%,市值蒸發到只剩1635萬美金。
 
不過,在今年1月初,執行長 Aoife Brennan還對此項臨床三期試驗十分樂觀,他當時表示,數據監測委員會(DMC)對研究數據的審查將成為一個關鍵里程碑,將有助於讓該試驗納入PKU的青少年患者。
 
但是數據監測委員會並不如Brennan的預期,他們認為,這項臨床三期試驗不太可能達到主要臨床終點,因此,Synlogic決定終止該臨床試驗,但Synlogic也強調,這項決定並非代表SYNB1934的安全性或耐受性有問題。
 
在PKU賽道上,亦有多家藥廠進入臨床三期,去年5月,PTC Therapeutics宣布,其sepiaterin (PTC923)治療PKU臨床三期試驗達到主要臨床終點,可顯著降低患者血中Phe的濃度63%,
 
而目前FDA的第一款PKU療法是2007年批准BioMarin開發的Kuvan,其在仿單上標註,在APHENITY試驗中,Kuvan可降低患者血中Phe的濃度32%,雖然看起來PTC的療法似乎優於Kuvan,但由於臨床試驗中沒有與Kuvan直接比較,因此並不能下定論。
 
參考資料:https://www.fiercebiotech.com/biotech/end-line-synlogic-biotech-lays-90-over-pku-drugs-phase-3-fail
 
(編譯/李林璦)