中國CRISPR快速崛起!? 多家療法進臨床、賀建奎重啟基因編輯嬰兒研究

撰文記者 巫芝岳
日期2024-05-09
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中國CRISPR快速崛起!? 多家療法進臨床、賀建奎重啟基因編輯嬰兒研究 (圖片來源:網路)

近(8)日,外媒《Endpoints》報導了中國數家正在發展CRISPR基因編輯療法的生技公司,並指出在5年前,中國科學家賀建奎等人公開以CRISPR基因編輯數名嬰兒、引發強烈爭議,最終遭判刑後,中國的基因編輯似乎已再次崛起,且正以比歐美更低廉的資金飛快成長。多間生技公司的技術進入臨床階段,賀建奎也在今年2月表示將展開「胚胎基因編輯來預防阿茲海默症」的研究。

自從2018年,發生賀建奎等人對嬰兒進行基因編輯的醜聞爆出後,對於中國境內以基因編輯為題的公司造成不小的衝擊。堯唐生物(YolTech Therapeutics)和基因編輯療法公司BRL Medicine創辦人吳宇軒表示,他們就因此遭到多家醫院拒絕合作。

不過,隨著新冠疫情緩解,中國對基因編輯研究的興趣也重新燃起。因非法醫療行為被判處三年徒刑的賀建奎,也在今年2月時於X (前Twitter)上表示,他將重新開始人類胚胎相關的基因編輯工作。

賀建奎以電子郵件回覆外媒的詢問,他表示:「我相信社會最終會接受胚胎基因編輯,因此我提出了『利用胚胎基因編輯來預防阿茲海默症』的研究項目。然而,我們只會使用不適合移植的、有缺陷的胚胎進行研究。」

外媒指出,中國目前至少有3家生技公司,最近開始進行CRISPR基因編輯療法的臨床測試,研究的適應症包括血液、眼睛和肝臟疾病等。

其中,總部位於上海的堯唐生物,在去年12月時送件基因編輯療法臨床試驗申請,也是中國開發的基於奈米脂質微粒(LNP)遞送的體內基因編輯藥物,在其國內首次送件臨床。

堯唐的療法,是針對罕見疾病甲狀腺素運載蛋白澱粉樣變性(ATTR)進行治療,中國國家藥品監督管理局(NMPA)也在今年三月正式批准臨床一期試驗。

堯唐在2022年底剛完成一項大規模的募資,共完募1,700萬美元資金。堯唐生物技術長王子君表示,不僅是從科學的角度來看,對政府和投資者而言,他們進入臨床的里程碑也為中國企業帶來了很大的信心。

另一家中國公司正序生物(CorrectSequence Therapeutics),則透過上海科技大學的專家,開發了創新的CRISPR編輯技術「變形式鹼基編輯」(transformer Base Editing, tBE)。他們在短短三年內已投入了大約4,500萬美元,並將該療法用於4名第二型地中海貧血患者的臨床測試。

總部位於上海和紐澤西的新創公司輝大基因(HuidaGene Therapeutics),也開始在中國試驗一種以CRISPR編輯RNA分子,而非DNA的療法。其療法號稱是「CRISPR編輯RNA療法」首次進入臨床,其療法的目標是透過降低血管內皮細胞生長因子(VEGF)的濃度,以治療新生血管性老年黃斑部病變(nAMD)。

參考資料:https://endpts.com/after-crispr-baby-scandal-shut-down-work-for-years-china-gene-editing-companies-are-restarting-clinical-trials/

(編譯/巫芝岳)