首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價 挑戰強敵百健Spinraza、諾華Zolgensma

即時撰文記者 李林璦
日期2020-08-10
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首款SMA口服藥獲批!羅氏Evrysdi低藥價 挑戰強敵百健Spinraza、諾華Zolgensma(圖片來源:網路)

美國時間7日,美國食品藥品管理局(FDA)批准羅氏(Roche)治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物Evrysdi (以往稱Risdiplam),這是SMA的首款口服藥物,可以治療2月齡以上的SMA患者,治療費用依患者體重定價,每年最高費用為34萬美元,遠低於百健(Biogen)的反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華(Novartis)的Zolgensma基因療法。

自新冠肺炎大流行以來,由於Evrysdi可以口服或管灌等方式服用,Evrysdi是第一種也是唯一可以在家服用的SMA藥物,因此更具獨特優勢,Baird分析師Brian Skorney指出,擔心在新冠肺炎期間到醫院的患者,可能會從Spinraza轉換成使用羅氏的藥物。

此外,Evrysdi更適用於不能耐受Spinraza的腰椎穿刺治療,或者是不適合使用Zolgensma的患者。

Evrysdi是一種研究性的運動神經元存活-2(SMN2)基因編輯調節劑(splicing modifier),可增加和維持中樞神經系統和周邊組...