今(29)日，全福生技(6685)宣布，其開發中眼科新藥BRM424，獲美國FDA授予治療神經營養性角膜炎(Neurotrophic Keratitis, NK)孤兒藥的資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)，全福表示，取得ODD資格，BRM424未來可享有藥物加速審查及上巿後享有七年美國巿場獨賣期等優惠措施。

全福生技董事長簡海珊表示，此次取得FDA授予孤兒藥資格認定的BRM424，與已被審定為新藥的BRM421，使用相同的有效成分(API)，同為運用色素衍生上皮因子(PEDF)胜肽技術平台(PDSP)所開發的胜肽新藥，具神經營養特性，作用機轉為促進輪狀幹細胞增生，而使角膜再生修復，可應用於角膜嚴重受損的適應症。

簡海珊表示，由於BRM421已完成治療乾眼症新藥的美國二/三期臨床試驗，安全性無虞，BRM424也已在神經營養性角膜炎動物模型中得到療效驗證，安全性及動物試驗結果皆符合法規要求。

全福因此將規劃向美國FDA申請BRM424於神經營養性角膜炎之二期臨床試驗，以期能提供神經營養性角膜炎患者一個可負擔且有效的治療新藥。

神經營養性角膜炎是一種罕見退化性、致殘性眼疾。主要病理成因是三叉神經受損，其發病率不到萬分之五。三叉神經病變可使角膜感覺之傳入神經異常或中斷，角膜上皮更新因之受阻而無法維持上皮層之完整性，遂出現持久性、反覆性角膜損傷。

病人通常從角膜變薄、潰瘍開始，失去感覺，嚴重時角膜開始溶解及穿孔，甚至影響視力導致失明。在臨床上，神經營養性角膜炎治療非常複雜，缺乏有效治療方法，為眼角膜創傷中最難癒合與治療的疾病。

簡海珊表示，全福目前就是透過患者數較多的適應症及孤兒藥並行策略來佈局科產品，她也期盼藉由孤兒藥激勵法規的優勢加速新藥上市，並造福罕見患者。

(報導/彭梓涵)