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今（16）日，美國FDA宣布批准Ultragenyx Pharmaceutical的新藥Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，治療罕見疾病VII型粘多醣貯積症（MPS VII）。這是首款經美國FDA批准，治療兒童和成人MPS VII患者的創新療法。
MPS VII是一種極為罕見的遺傳病，全球影響了不到150名患者，而且每一名患者的症狀都有所不同。但絕大多數患者會有嚴重的骨骼異常，病情隨著年齡增長不斷加重。此外，患者還可能出現...
有救了！FDA批准首款MPS VII罕見病新藥！
撰文記者 林以璿
日期2017-11-16
圖片來源：網路
