美國食品藥物管理局(FDA)近年鼓勵全球藥廠善用真實世界證據(real world evidence, RWE)，指利用醫療大數據得到比臨床試驗設計更貼近真實情況的數據，有利新藥驗證成本。而此作法近日由哈佛醫學院得到了驗證，文獻於近(20)日發表在《JAMA》期刊。

近年來，FDA在決策過程中增加了採信「真實世界」收集而來的數據，如保險索賠數據、電子健康儀器記錄和病患登錄等資料。

過去，FDA使用真實世界證據的重點是確定和評估市場產品的安全問題，但最近該機構的領導人建議真實世界證據可用於支持新的適應症或新藥補充申請，並在六月，FDA根據患者登錄資料中收集的數據，新增了Edwards Lifesciences的SAPIEN 3經導管主動脈瓣膜(Transcatheter Heart Valve, TAV)的使用範圍。

哈佛醫學院進行這項研究，目的是要檢視醫療保健數據庫是否可作為臨床試驗結果輔佐，以支持已批准藥物的其他適應症。

研究團隊由保險索賠數據中取得所謂的真實世界數據進行分析，並與一項大型隨機臨床試驗結果進行比對，檢視數據庫分析是否能和臨床試驗結果匹配...