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今（18）日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國FDA批准其新藥Crysvita（burosumab），成為首個獲批治療1歲及以上兒童和成年人的性聯遺傳低磷酸佝僂症（XLH）的藥物。XLH是一種罕見的遺傳性軟骨病，會造成血液中磷含量低，導致兒童和青少年的骨骼生長和發育受損，並使其一生都有骨礦化的問題。
Crysvita是阻斷成纖維細胞生長因子23（FGF23）的一種抗體，FGF23是一種可導致磷酸鹽隨尿液排出，並抑制腎臟活性維生素D產生的激素。Crysvita旨在結合XLH患者過量的FGF23，使其磷水平正常化，從而改善骨礦化。Cr...
