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2017年，以BCMA為標靶的CAR-T細胞療法已經顯示出治療多發性骨髓瘤(MM)的潛力。其中又以Celgene與Bluebird聯合開發的bb2121(anti-BCMA CAR-T)，美國FDA已授予其治療復發難治性MM的突破性藥物資格，歐洲藥品管理局(EMA)也已授予其治療復發難治性MM優先藥物資格(PRIME)。
然而，目前的CAR-T治療方式仍無法突破過量且短效的細胞阻礙，面臨了耐久性差、療效轉換率低，以及諸如細胞因子釋放綜合症 (CRS)等，甚至可能是嚴重致命的毒性問題。
不過，近日，在芝加哥舉辦的2018 AACR年會上，致力利用基因編輯技術開發治療藥物的Poseida Therapeutics公司，旗下一款名為「P-BCMA-101」的CAR-T細胞治療產品，主要治療復發/難治性多發性骨髓瘤的I期臨床結果，可望解決上述問題。
「P-BCMA-101」以非病毒的pigg...
《AACR》非病毒載體開發CAR-T 骨髓瘤治療一期臨床成果顯著
撰文記者 王柏豪
日期2018-04-26
圖片來源：本刊資料中心
