反義治療(antisense therapy)領導者Ionis Pharmaceuticals，Inc。（Nasdaq：IONS）及其附屬公司Akcea Therapeutics（Nasdaq：AKCA）宣布，NEURO-TTR的最終研究結果發表於新英格蘭醫學雜誌《NEJM》上，這是TEGSEDI™（inotersen）對遺傳性ATTR（Hereditary ATTR，hATTR）澱粉樣變性多發性神經病患者的關鍵研究，此研究顯示接受TEGSEDI治療的患者在兩個共同主要終點均獲得早期，持續和非常顯著的益處。

hATTR澱粉樣變性是一種進行性，全身性和致命性遺傳性疾病，由TTR(transthyretin)澱粉樣沉積物在全身各種組織和器官中的不適當形成和聚集引起，包括周圍神經，心臟，腸道，眼睛，腎臟，中樞神經系統，甲狀腺和骨髓。

TTR澱粉樣蛋白沉積物在這些組織和器官中的逐漸積累導致感覺，運動和自主神經功能障礙，通常對患者生命的多個方面具有衰弱影響。患有hATTR澱粉樣變性症的人通常表現出混合表型並且經歷多發性神經病和心肌病的雙重症狀。患有多發性神經病變症狀的hATTR患者分為3個階段：第1階段患者不需要行走輔助，第2階段患者確實需要行走輔助，第3階段患者僅限於坐輪椅或臥床不起。

最終，hATTR澱粉樣變性導致症狀出現3至15年內死亡。用於治療患有hATTR澱粉樣變性病的患者的治療選擇是有限的，目前沒有批准用於該疾病的疾病調節藥物。全世界估計有50,000名患有hATTR澱粉樣變性病的患者。

Ionis Pharmaceuticals是RNA標靶藥物研究和開發的領先公司，致力於為患有最高醫療需求的患者開發藥物，例如患有嚴重和罕見疾病的...