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目前治療高膽固醇血症的方法很多，新型藥物如雨後春筍般出現，其中被美國食品藥物管理局批准的PCSK9抑制劑是使分泌蛋白PCSK9失活，此分泌蛋白是LDL受體的拮抗劑能夠清除血液中的LDL膽固醇。來自賓州大學的研究團隊，首次在猴子肝臟細胞中剃除部份基因，他們利用meganuclease基因編輯技術，可使猴子肝臟內64%的PCSK9基因剃除，且進一步使血液中LDL膽固醇下降，此研究日前已發表於《Nature Biotechnology》期刊上。
基因編輯不斷在技術與編輯器上創新，當技術成熟時，人體基因治療也只是一步之遙。然而用於治療人類遺傳疾病的體內基因組編輯技術，在臨床試驗上需要相關動物模型進行臨床前研究以評估安全性和功效。
基因編輯用於靈長動物上並不是第一次，過去就有科學家在猴子胚胎中使用CRISPR DNA剪刀，在特定位上剪切DNA，進而產生具有修飾基因組的動物作為疾病的研究的模型。
然而，醫生...
