CRISPR-Cas9有望成為臨床試驗中的基因編輯工具。而近日《Nature Biotechnology》發表了一篇關於CRISPR-Cas9誘導的雙鏈斷裂修復，會導致大量缺失和復雜重排，再次讓基因編輯技術的安全性受到質疑。研究團隊在小鼠胚胎幹細胞和人永生化細胞中利用基因編輯，觀察到的基因損傷是在所有基因座，作者還認為這樣的損傷，無法利用常用的PCR方法去檢測較大的遺傳變化。

CRISPR-Cas9系統用於人類基因治療的效用已得到認可和廣泛研究。通過開發敏感檢測方法以及改進Cas9酶和改進運送的損害，解決了編輯標靶目標活性的初步擔憂。

雖然Cas9切割後在各種細胞類型中絕大多數的標靶DNA修復結果是小於20bp的插入和缺失，但在使用Cas9或其他核酸酶的實驗中也觀察到大小數百個核苷酸的插入缺失，科學家們認為大片段插入與缺失只是實驗的個案，因此Cas9被認為具有合理的特異性，並且正在使用Cas9編輯的細胞進行首次批准的臨床試驗。

然而隨著CRISPR技術的發展，出現更多前所未有的挑戰。澳洲國立大學(Australian National University)醫學研究組長GaétanBurgio表示，「DNA斷裂發生較大的缺失已經有一段時間了，不尋常的重排率高達25%。」

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