Sarepta基因療法原料出問題臨床試驗喊停

撰文記者彭梓涵

日期2018-07-29

Sarepta基因療法原料出問題臨床試驗喊停。(圖片來源:網路)

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Sarepta Therapeutics(NASDAQ:SRPT)日前(25)宣布，由於第三方製造商所提供研究級的質體（plasmid）發現具有微量片段DNA，超出生產批次規格，因此暫停第I/ IIa期Duchenne肌營養不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）微抗肌萎縮蛋白(Micro-Dystrophin)基因治療臨床試驗。而Sarepta與製造商立即制定了計畫回復FDA審查，包括GMP-s質體的製造。

Sarepta Therapeutics是一家生物製藥公司，以RNA為模型開發合成化學藥物，專注於精準基因醫學治療罕見神經肌肉疾病。核心產品為Eteplirsen，以二氨基磷酸酯嗎啉代寡聚物(phosphorodiamida...

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