Bluebird的第一個基因療法獲得歐洲藥品管理局加速審查

撰文記者彭梓涵

日期2018-07-30

Bluebird的第一個基因療法獲得了歐洲的快速通道。(圖片來源:網路)

基因治療公司Bluebird Bio日前提交LentiGlobin TDT基因療法，治療青少年和成人患者的輸血依賴性β（TDT）和非β0/β0基因型地中海貧血，兩項嚴重遺傳性血液病的研究的關鍵數據表明，可以通過基因療法為許多患者提供治療來改變疾病的護理，因此獲得歐洲藥品管理局(EMA)的加速審查。

Bluebird是一家基因治療公司，目標為開發基於基因療法的變革潛力的最先進產品，並將其作為一種一次性治療選擇，用於嚴重遺傳和罕見疾病和癌症的患者。

Bluebird 2014年收購了Precision Genome Engineering Inc(Pregenen)，擁有先進的基因編輯技術平台和研究團隊，利用新型核酸內切酶(homing endonuclease)和megaTAL基因編輯技術，透過沉默，編輯或將遺傳組分...

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