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昨(29)，美國FDA批准Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）上市，為FDA批准的首款治療藍伯 - 伊頓肌無力症 (Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS)的療法，LEMS是一種罕見的神經肌肉傳導功能異常的自體免疫疾病。FDA今年度批准的新藥數目高達55個，打破過去20多年來的最高紀錄。
LEMS是一種罕見的神經肌肉傳導異常疾病，患者自身的免疫系統會攻擊神經肌肉接頭（neuromuscular junction）阻礙神經細胞將信號傳導給肌肉，造成患者軀幹及近端肌肉無力，深肌腱反射降低、自主神經功能失調 。
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