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日前(21)，亞力兄製藥（Alexion Pharmaceuticals Inc.）宣布名為Ultomiri（ravulizumab）的新藥獲美國FDA的批准，可用於治療陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH），為一種罕見而複雜的血液疾病，未來將取代該公司目前的重點藥物Soliris。
陣發性夜間血紅素尿症（PNH）是一種罕見而複雜的血液疾病，患者體內某些造血幹細胞帶有X染色體上PIGA基因的突變，且出現異常增生現象，造成很多紅血球缺乏CD55和CD59兩種表面蛋白質，容易受到補體系統攻擊破裂，引發慢性溶血並反覆發作。民國99年3月19日經衛生署公告為罕見疾病。重要特徵包括：慢性溶血、造血機能異常、血栓等。
亞力兄製藥（Alexion Pharmaceuticals Inc....
