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日前(5)，百健(Biogen)宣布兩項戰略合作，將與專注於RNA選擇性剪接小分子療法技術平台的Skyhawk和靶向蛋白質降解的C4 Therapeutics (C4T)公司，分別攜手開發阿茲海默症與帕金森氏症等其他神經系統疾病的新藥開發，兩項協議總共達4.98億美元。
Skyhawk Therapeutics的SkySTAR技術平台利用RNA選擇性剪接小分子開發潛在新藥，其協議中獲得7400萬美元用以開發治療多發性硬化症(MS)、脊髓性肌肉萎縮症(SMA)和其他神經疾病，由百健負責後續開發與商業化。
綜觀SMA治療，各家大藥廠競爭加劇，目前，百健開發的Spinraza是一種反義寡核苷酸藥物，可改變SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的產生，可顯著提高SMA患者的運動機能，是全球第一個獲准治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物，自2017年推出以來是百健主要的收入來源，今年Q3銷售額達4...
