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Wave Life Sciences公司昨(3)日宣布，以suvodirsen（WVE-210201）治療裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)的第二期/第三期臨床試驗，成為首個入選FDA複合式創新試驗設計(Complex innovative trial design, CID)試點計畫的臨床試驗，加速藥物開發，及早造福罕病患者。
FDA在2018年8月29日宣布的CID試點計畫建構於《21世紀醫療法案》之下，讓藥廠能申請與FDA官員面對面開會，研擬試驗設計方法，以加速並簡化藥物開發的流程。
裘馨氏肌肉失養症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)是一種常見的遺傳性肌肉萎縮症，通常只發生在男性，是由於性染色體中的X染色體上缺少一段會製造蛋白質失養素(Dystrophin)的DMD基因所致，一旦缺少這種蛋白質，肌纖維膜會變得無力...
