FDA喊停Translate Bio罕病mRNA藥臨床試驗股價跌9.3 %

撰文記者李林璦

日期2019-01-23

FDA喊停Translate Bio罕病mRNA藥臨床試驗股價跌9.3 %(圖片來源：網路)

Translate Bio昨(22)日宣布，FDA暫停了其用於治療鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症（OTC deficiency）的MRT5201新藥臨床試驗申請(IND)，消息一出，導致其股價下跌9.3 %，每股5.01美元作收。

鳥胺酸氨甲醯基轉移酶缺乏症（OTC deficiency）為X染色體的性聯遺傳疾病，是尿素循環代謝異常疾病中最為常見的一種，這些疾病是由於鳥胺酸氨甲醯基轉移酶（Ornithine Transcarbamylase Deficiency）的缺乏導致氨排除的能力下降，而造成高血氨，目前通常是以去...

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