會員登入
註冊
據BiopharmaDive今日(6)的消息，瑞士製藥公司諾華(Novartis)公布了三組關於基因療法Zolgensma的臨床試驗資料，顯示Zolgensma可有效改善嚴重脊髓性肌肉萎縮症(SMA)患者的症狀。在其中一組臨床試驗中，參與試驗中的30名患者中有3名獲得了站立或行走的能力。
根據諾華在今年美國神經病學學會(AAN)上公布的三期臨床試驗STR1VE數據，STR1VE用於治療可以有效改善罹患第一型脊髓性肌肉萎縮症嬰兒的運動能力。
截至2019年3月8日，參與試驗的22名患者中有11名能夠在沒有支持的情況下靠自己的力量坐著30秒或更長的時間。在2018年12月31日，僅有8名患者可以做到這種程度。
根據CHOP-INTEND的運動測量標準，經過五個月的治療後，患者在總分64分的CHOP-INTEND分數改善平均略多於14分。這些數據與目前正在接受美國食品與藥物管理局(FDA)審查的START一期臨床試驗數據相...
