美國時間4日，阿斯特捷利康(AstraZeneca,AZ)旗下罕病事業子公司Alexion宣布，再度與Neurimmune合作，取得單株抗體NI009授權，用於治療輕鏈(AL)類澱粉沉積症，目前正處於臨床前試驗階段，合作總金額最高可達7.8億美元。

在本次授權協議中，Alexion將支付預付款給Neurimmune，以獲得NI009的獨家開發、製造和商業化權利，後續並視研發進度、法規核准與上市表現，支付開發、法規及商業里程碑金，Neurimmune也可獲得分級銷售權利金。

根據協議，Neurimmune將主導首個臨床試驗，完成後再交由Alexion負責後續臨床開發與推進。若NI009最終成功上市，Neurimmune則可以透過里程碑金與權利金分享產品銷售成果。

輕鏈類澱粉沉積症是一種罕見且具進行性的疾病，由骨髓中異常漿細胞產生有毒輕鏈蛋白，形成類澱粉沉積物，並累積於心臟、腎臟等重要器官，造成持續性的器官損傷與功能衰退。

NI009為針對lambda (λ)輕鏈纖維與沉積物的單株抗體，可從受影響的組織與器官中清除類澱粉沉積。Neurimmune執行長Roger Nitsch指出，雖然輕鏈型類澱粉沉積症患者的個體差異高，但NI009已在多種λ輕鏈類澱粉沉積症亞型的患者中展現出活性。

這是AZ與Neurimmune在類澱粉沉積症領域近四年來的第二次合作。2022年初，AZ先以3,000萬美元取得ATTR類澱粉沉積症候選藥物NI006的授權；其後Neurimmune公布臨床一期試驗數據，顯示在較高劑量下，NI006可大幅降低心臟類澱粉沉積。

AZ在輕鏈類澱粉沉積症領域也已布局候選藥物anselamimab，此藥為AZ 於2021年收購Caelum Biosciences所取得的資產。然而，今年7月公布的CARES臨床三期試驗結果顯示，作為輕鏈去除抗體的anselamimab，未能達到降低死亡及住院率的主要試驗終點，重創外界對其成為潛在重磅藥物的期待。

儘管如此，AZ仍強調該藥在特定亞群展現臨床意義改善，並維持正面評估。Alexion開發負責人Gianluca Pirozzi表示，CARES臨床三期計畫的高階結果支持anselamimab作為首創纖維蛋白清除劑，有望改善晚期kappa(κ)輕鏈類澱粉沉積症患者的存活機率。

Pirozzi強調，Alexion透過擴大與Neurimmune的合作，將把從CARES計畫獲得的關鍵經驗，進一步應用於NI009的開發，目標將其打造為互補性纖維蛋白清除療法，期盼讓更多輕鏈類澱粉沉積症患者受惠。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/astrazenecas-latest-amyloidosis-pact-neurimmune-could-reach-780m

(編譯/吳康瑋)