美國時間13日，細胞治療新創Sana Biotechnology公布，利用低免疫(HIP)平台修飾的異體初代胰島細胞療法UP421，在一名第一型糖尿病患者體內，移植後長達14個月仍持續產生胰島素，且未出現任何安全性問題。消息傳出，Sana股價隨即上漲7%，來到每股3.3美元。

UP421由Sana與瑞典烏普薩拉大學醫院(Uppsala University Hospital)合作執行首次人體實驗研究(first-in-human study)，採用捐贈者衍生的初代胰島細胞，透過肌肉內手術移植至患者前臂。此療法的核心目標，在於透過HIP平台對胰島細胞進行基因工程改造，使其得以規避宿主免疫系統的辨識，從而實現無須免疫抑制劑的第一型糖尿病細胞移植治療。

早在四週追蹤數據中，Sana便已確認移植細胞能夠規避免疫排斥，循環C肽(C-peptide)生物標記物亦顯示β胰島細胞具備持續產生胰島素的能力。花旗(Citi)分析師當時即指出，這些數據「為潛在的革命性治癒方案鋪路」，而第一型糖尿病目前已影響逾170萬名美國患者，未被滿足的治療需求極為龐大。

此次公布的14個月追蹤結果顯示，經HIP修飾的胰島細胞在移植後逾一年，仍持續規避患者免疫系統的偵測；第14個月的胰島素分泌水準，不僅與研究頭六個月相近，更超越第9個月及第12個月，顯示細胞功能未隨時間衰退，反而維持穩定、略見提升。

而在混合膳食耐受性測試(MMTT)中，C肽濃度亦於進食後隨之上升，符合正常胰島素分泌的生理反應，第12至14個月間患者血糖控制持續趨於穩定，整體療效呈強化趨勢。

烏普薩拉大學醫院內分泌暨糖尿病科教授Per-Ola Carlsson表示，研究結果顯示HIP技術有潛力在無須免疫抑制的條件下，實現第一型糖尿病的「功能性治癒」(functional cure)，並期待持續與Sana合作，推進SC451的後續大規模研究。上述14個月追蹤數據，近日已在西班牙舉辦的糖尿病先進技術與治療年會(ATTD)中正式發表。

有鑑於UP421的臨床驗證成果，Sana計畫向美國食品藥物管理局(FDA)提交次世代療法SC451的新藥臨床試驗(IND)申請。SC451以UP421技術為核心，採幹細胞來源的HIP修飾細胞，突破初代胰島細胞仰賴捐贈者的供應限制，目標是打造可大規模供應的第一型糖尿病一次性(one-time)治療方案，預計於今(2026)年展開臨床一期試驗。

資料來源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/sana-sees-14-month-insulin-production-transplanted-islet-therapy-single-type-1-diabetes

(編譯/吳康瑋)