鹼基編輯器ABE抗衡CRISPER/Cas9

新基因編輯工具讓1.6萬種遺傳病治療有新解!?

撰文記者 王柏豪
日期2017-10-27
EnglishFrenchGermanItalianPortugueseRussianSpanish
DAVID LIU 圖片來源:HARVARD UNIVERSITY

Broad Institute 近期,同樣發表於《Nature》期刊上的一篇研究,由來自Broad Institute的華人科學家,哈佛大學化學教授 David Ruchien Liu所主導,其領導的研究團隊成功的將A-T鹼基對轉換為G-C鹼基對,這種調整或許可對已知的 16000 種與位點突變相關的遺傳疾病帶來新的治療希望。

該研究在過程中,研究人員引入了一套不切DNA之CRISPR/Cas9的系統,即可用於精準定位,並且靶向特定的單鹼基。研究團隊在經過長達七輪的改造優化之後,終於誕生了這一項新的基因編輯工具!

這項被稱為「鹼基編輯器(ABE,adenine base editor)」,能夠重構單簡基 A 的結構,使其重組為 G,從而觸發細胞對其他 DNA 鏈進行修復以完成整個轉換過程。而最終的結果就是 A-T 鹼基對被成功轉換為 G-C 鹼基對。

目前,研究人員利用ABE進行人體細胞內鐮狀細胞性貧血症(Sickle-Cell Anemia)和遺傳性血色素沉著症兩項實驗,結果完全沒有出現脫靶現象以及額外的 DNA 插入或缺失。

這種技術的妙處就在於,它是將基因編碼中的錯誤進行重寫,而不是像傳統編輯方法那樣對 DNA 片段整體進行剪...