美國時間21日，諾華(Novartis)宣布收購瑞士眼科基因療法新創公司Arctos Medical，目前並未透漏交易金額，但收購將加強諾華眼科產品組合中，基於光遺傳學(Optogenetics)的腺相關病毒(AAV)基因治療計畫。
 
現在常用的基因療法，其目的是在糾正特定突變基因，因此只有一小部分患者可以受益。Arctos技術不限於特定突變基因，Arctos可透過AAV載體，遞送一種可編碼特殊光敏蛋白(light-sensing protein)的基因，以幫助還未凋亡的視網膜細胞，轉為光感受器細胞，該技術可治療多種由遺傳性基因突變引起的視網膜退化(IRD) 。
 
諾華近年涉足基因治療領域，2018年該公司以近90億美元收購AveXis後，AveXis開發的治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因療法，順利於隔年成功獲得FDA批准，也成為史上最貴的基因療法。
 
儘管諾華正針對更多如：鐮刀型貧血症(SCA)、雷特氏症(Rett Syndrome)、和眼科罕見疾病，推進相關的基因療法臨床試驗，但自SMA基因療法推出後，其他疾病的研發工作腳步相對變得緩慢。
 
諾華為了加速產品線產出，2020年則以2.8億美元，首次收購眼科領域的基因治療新創Vedere Bio，Vedere Bio與Arctos Medical的技術其實有相似之處，兩者皆是以光遺傳學療法方式，開發AAV載體的基因療法。從收購策略中也可以看出諾華對於眼科疾病基因療法有著濃厚的興趣。
 
光遺傳學的基因療法目前處於發展階段，Vedere Bio與Arctos Medical兩家公司的光遺傳學療法，也處於臨床前研究階段，但今年5月已有發表在《Nature Medicine》的研究，成功以光遺傳學的基因療法，使一名視網膜色素病變(retinitis pigmentosa)的全盲患者恢復部分視力，搭配特殊護目鏡下可辨視物體。
 
該研究首次證明光遺傳學的基因療法可能奏效，諾華也認為這項技術，或許可以更廣泛的治療，任何因光感受器死亡而導致失明的眼部疾病患者。
 
Arctos Medical是一家從瑞士伯恩大學(University of Bern)衍生的瑞士公司，最初是由+ND Capital孵育，先前Arctos Medical也在+ND Capital領導下，完成A輪募資，諾華風險基金為A輪募資中投資者之一。
 
資料來源：https://www.biopharmadive.com/news/novartis-arctos-medical-gene-therapy-optogenetics/606900/

(編譯/彭梓涵)