美國時間25日，再生元製藥(Regeneron)宣布與諾獎得主Jennifer Doudna創辦的Mammoth Biosciences，達成1億美元合作協議。Mammoth將提供多種以CRISPR為主的體內基因編輯療法，目前兩方都未透露將研究哪些疾病，不過Mammoth表示，雙方會以遺傳性疾病為目標。
 
根據協議，Regeneron將向Mammoth預付500萬美元，並向Mammoth投資9500萬美元，以組成聯盟。Mammoth在每個目標上，還有資格再獲得高達3.7億美元的里程碑金。
 
兩家公司擁有可結合的互補技術，能夠解決目前基因藥物的障礙。CRISPR基因編輯療法，是將正常基因引入細胞，只需一次治療，可從疾病的根源開始修正，不過由於傳遞基因藥物病毒載體限制，也使CRISPR基因編輯療法無法更有效的運用。
 
Mammoth成立之初是以CRISPR技術為基礎，聚焦在用於癌症和傳染病的超快速、超精準檢測診斷技術開發，其開發的檢測組先前也獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，並贏得了葛蘭素史克(GSK)的商化合作，以及基因定序大廠安捷倫科技(Agilent)的開發合作。
 
在新冠疫情間，Mammoth也加強了CRISPR技術在治療上的應用，Mammoth也透過授權取自Doudna實驗室開發的新CRISPR酵素，將基因編輯療法納入公司發展方向。
 
Mammoth開發的多種新型Cas酵素，包含超小型的Cas14、Casɸ、NanoCas和CasPhi酵素，後兩種Cas酵素就分別含有約450個和750個胺基酸，比常用的Cas9和Cas12酵素，約1300個胺基酸更小，克服病毒或非病毒載體傳輸時的限制。
 
Regeneron是Mammoth繼與拜耳(Bayer)和Vertax結盟後，Mammoth第三個合作的生物製藥公司。
 
Mammoth是在2020年與拜耳結盟，Mammoth獲得4千萬美元的前期金，以及上看逾10億美元的里程碑金，接著又在2021年與Vertax結盟，雙方合作金額上看7億美元。再加上Regeneron這次資金，Mammoth近期財務狀況良好，短期內不必再籌集更多資金。
 
資料來源：https://www.biospace.com/article/regeneron-pays-mammoth-100m-to-access-crispr-enzymes-for-aav-delivery/

(編譯/彭梓涵)